發(fā)文機關(guān)國家醫(yī)療保障局
發(fā)文日期2020年12月02日
時效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號醫(yī)保函〔2020〕211號
施行日期2020年12月02日
效力級別部門規(guī)范性文件
張麗莉委員：
您提出的《關(guān)于加快我國SMA險情治理，切實構(gòu)筑我國SMA診治防控安全屏障的提案》收悉，經(jīng)商國家衛(wèi)生健康委、國家藥監(jiān)局、財政部，現(xiàn)答復(fù)如下：
一、 關(guān)于罕見病用藥納入醫(yī)保和建立專項基金的問題
自基本醫(yī)療保險制度建立以來，醫(yī)保部門高度重視罕見病的醫(yī)療保障工作。一是在醫(yī)保待遇水平方面，目前職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保政策范圍內(nèi)住院費用報銷比例分別達到80%以上和70%左右，統(tǒng)籌基金最高支付限額分別達到當(dāng)?shù)芈毠つ昶骄べY和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險已覆蓋城鄉(xiāng)居民醫(yī)保參保人群，政策范圍內(nèi)支付比例達50%左右。2019年，大病保險起付線降為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內(nèi)醫(yī)療費用支付比例提高到60%，并對貧困人口實行傾斜支付政策。
二是在醫(yī)保支付范圍方面，國家層面先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄，目錄內(nèi)藥品數(shù)量從1535個增加到2709個。2019年國家醫(yī)保目錄調(diào)整中重點考慮罕見病等重大疾病治療用藥，將原發(fā)性肉堿缺乏癥、青年帕金森等罕見病用藥新增納入了目錄，并通過準(zhǔn)入談判將肺動脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見病用藥納入了目錄，價格大幅下降。據(jù)統(tǒng)計，目前已在我國上市且有適應(yīng)癥的50余種藥品中，已有40余種納入了國家醫(yī)保藥品目錄。
三是在醫(yī)療救助方面，通過資助包括罕見病患者在內(nèi)的困難群眾參加基本醫(yī)療保險，并對其參保后個人及家庭難以承擔(dān)的政策范圍內(nèi)醫(yī)療費用給予補助，進一步降低其醫(yī)療負(fù)擔(dān)。原則上，低保對象、特困人員、農(nóng)村建檔立卡貧困人口等救助對象年度救助限額內(nèi)政策范圍內(nèi)住院費用救助比例約70%。
總的來說，符合條件的罕見病藥品已基本納入了基本醫(yī)療保險支付范圍，并為貧困罕見病患者提供了醫(yī)療救助方面的解決渠道。但從基本醫(yī)?；鸪惺苣芰砜?，2019年城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均籌資僅800元左右，基本醫(yī)保難以承受一些特別昂貴的罕見病用藥費用。
下一步，我們將結(jié)合參保人用藥需求、醫(yī)保籌資能力等因素，通過嚴(yán)格的專家評審，逐步將療效確切、醫(yī)?；鹉軌虺袚?dān)的罕見病藥物納入醫(yī)保支付范圍。在此基礎(chǔ)上，進一步健全多層次醫(yī)保體系，大力推動發(fā)展商業(yè)健康保險，充分發(fā)揮商業(yè)保險風(fēng)險管理和保障功能的作用，多層次提高參?；颊哚t(yī)療保障水平。同時，按照《中共中央國務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》要求，積極研究罕見病患者用藥保障措施，更好地保障參保人員權(quán)益。
關(guān)于您提出“成立國家罕見病醫(yī)療保障專項基金”的建議，有關(guān)部門認(rèn)為在現(xiàn)行制度已經(jīng)為罕見病患者醫(yī)藥費用提供了解決渠道的情況下，建立政府主導(dǎo)的罕見病專項基金需慎重考慮。按照《中共中央國務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》要求，國家醫(yī)保局將積極會同有關(guān)部門，積極研究罕見病用藥保障措施，盡力而為、量力而行，逐步提高罕見病患者的用藥保障水平。
二、 關(guān)于加速罕見病用藥審評審批
為鼓勵罕見病治療藥品研發(fā)，2016年2月，原國家食品藥品監(jiān)管總局發(fā)布《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實行優(yōu)先審評審批的意見》，并于2017年12月修訂，對包括罕見病治療藥品在內(nèi)的18種情形藥品注冊申請實施優(yōu)先審評審批。2020年新修訂的《藥品注冊管理辦法》也將創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評審批范圍。這些政策對滿足罕見病患者臨床用藥需求起到積極作用。
按照《關(guān)于臨床急需境外新藥審評審批相關(guān)事宜的公告》規(guī)定的相關(guān)工作程序，藥監(jiān)局會同國家衛(wèi)生健康委組織專家對臨床急需境外新藥品種進行了遴選，目前已發(fā)布兩批臨床急需境外新藥品種名單，其中包括37個罕見病治療藥品。對列入名單的品種，鼓勵企業(yè)在我國提出申報，加快審評審批。目前，治療SMA的諾西那生鈉注射液、治療多發(fā)性硬化癥的特立氟胺片等罕見病治療藥品已經(jīng)通過該專門通道獲批進口。下一步，相關(guān)部門將進一步推進第三批臨床急需境外新品種的遴選工作，加快包括罕見病用藥在內(nèi)的臨床急需藥品的審評審批。
三、 關(guān)于鼓勵SMA專項藥物創(chuàng)新研發(fā)和醫(yī)療基地建設(shè)問題
一直以來，中央財政高度重視并積極支持罕見病等領(lǐng)域的相關(guān)科研工作。一是配合科技部等通過中央財政科技計劃（專項、基金等）對符合條件的相關(guān)科研活動進行支持，如支持實施“重大新藥創(chuàng)制”等國家科技重大專項、國家自然科學(xué)基金等，促進罕見病等領(lǐng)域科技創(chuàng)新，符合條件的科研院所、企業(yè)等可按程序申報項目開展研究。二是通過基本運行經(jīng)費、基本科研業(yè)務(wù)費、中央級科學(xué)事業(yè)單位修繕購置專項資金、國家重點實驗室專項經(jīng)費等，加大對罕見病等領(lǐng)域相關(guān)中央級科研院所、國家重點實驗室的支持力度，支持其改善科研基礎(chǔ)條件，自主開展研究等。特別是支持了中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院實施醫(yī)學(xué)與健康科技創(chuàng)新工程，鼓勵其培養(yǎng)和吸引包括罕見病領(lǐng)域在內(nèi)的高層次醫(yī)學(xué)創(chuàng)新人才，提高醫(yī)療領(lǐng)域科技競爭力。下一步，財政部門將積極發(fā)揮職能作用，繼續(xù)做好對罕見病防治領(lǐng)域相關(guān)科研工作的支持。
四、 關(guān)于加強罕見病防治宣傳
國家衛(wèi)生健康委建立了健康知識和技能核心信息發(fā)布制度，通過開發(fā)和制作多種健康素養(yǎng)宣傳材料，并通過傳統(tǒng)媒體和新媒體進行推廣，向公眾提供科學(xué)、準(zhǔn)確的健康科普信息。同時，積極推動建立國家和省級健康科普專家?guī)?、國家級健康科普資源庫、健康科普知識發(fā)布和傳播機制工作，充分發(fā)揮專家作用，通過講座、直播、公益廣告等多種形式，向群眾廣泛傳播通俗易懂的權(quán)威健康知識。
國家衛(wèi)生健康委聯(lián)合科技部和中國科協(xié)共同舉辦了“2019年新時代健康科普作品征集大賽”，動員醫(yī)務(wù)人員和全社會廣泛參與健康科普工作，大賽創(chuàng)新傳播形式，注重全民參與，通過新華網(wǎng)實現(xiàn)同步視頻和圖文直播。其中預(yù)防出生缺陷等兒童疾病防治相關(guān)科普作品引起社會廣泛關(guān)注。大賽通過收集整理宣傳優(yōu)秀的健康科普作品，向公眾傳播了健康知識。
五、 關(guān)于提高罕見病診治水平
為加強我國罕見病管理、提高罕見病診療能力、保障罕見病患者健康權(quán)益，國家衛(wèi)生健康委聯(lián)合科技部、工業(yè)和信息化部、國家藥品監(jiān)督管理局等五部門發(fā)布了我國第一批罕見病目錄，為各部門制定罕見病相關(guān)政策提供了參考范圍。同時衛(wèi)生健康委印發(fā)了《罕見病目錄制訂工作程序》，明確了今后更新罕見病目錄相關(guān)規(guī)定以及依據(jù)。此外，還發(fā)布罕見病診療指南、建立了我國罕見病病歷診療信息登記制度，完善診療服務(wù)體系，提高醫(yī)務(wù)人員診治罕見病的規(guī)范化水平。
2019年2月，國家衛(wèi)生健康委印發(fā)了《關(guān)于建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的通知》（國衛(wèi)辦醫(yī)函〔2019〕157號），先行在全國遴選了324家醫(yī)院作為協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院，并要求協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院應(yīng)當(dāng)及時將罕見病納入醫(yī)院處方集和基本用藥供應(yīng)目錄，開展罕見病藥品臨床監(jiān)測，按要求做好短缺預(yù)警和信息報告，努力滿足臨床用藥需求。通過加強協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院罕見病藥品供應(yīng)目錄銜接、藥品院際調(diào)劑、配送物流延伸等方式，方便罕見病患者就近取藥。我國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的建立，將為進一步推動罕見病患者用藥保障起到重要作用。
此外，在疾病篩查方面，國家衛(wèi)生健康委不斷健全全國新生兒疾病篩查網(wǎng)絡(luò)，對包括罕見病在內(nèi)的新生兒出生缺陷進行篩查。目前，已做到全國新生兒出生缺陷篩查中心省級全覆蓋，對預(yù)防罕見病等出生缺陷起到重要作用。
在產(chǎn)前診斷方面，按照已有臨床診療規(guī)范指南，目前各地主要開展常見染色體疾病，如開放性神經(jīng)管畸形、超聲下可見常見嚴(yán)重胎兒畸形的產(chǎn)前篩查和產(chǎn)前診斷，尚未將罕見病納入常規(guī)篩查范圍。有部分省市將個別罕見病病種納入省內(nèi)重點民生項目，對有風(fēng)險的高危人群進行罕見病基因產(chǎn)前檢測補助。
下一步，衛(wèi)生健康部門將加強相關(guān)研究，總結(jié)地方經(jīng)驗，規(guī)范相關(guān)技術(shù)流程，做好協(xié)作網(wǎng)相關(guān)工作，探索開展罕見病高危家庭的基因篩查，做到早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早預(yù)防、早干預(yù)。
感謝您對醫(yī)療保障事業(yè)的關(guān)心與支持。
國家醫(yī)療保障局
2020年12月2日
