發(fā)文機(jī)關(guān)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心
發(fā)文日期2025年04月07日
時(shí)效性現(xiàn)行有效
施行日期2025年04月07日
效力級(jí)別部門(mén)規(guī)范性文件
依據(jù)《以患者為中心的罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作計(jì)劃（“關(guān)愛(ài)計(jì)劃”）申報(bào)指南》，現(xiàn)將酒石酸艾格司他膠囊納入“關(guān)愛(ài)計(jì)劃”，試點(diǎn)項(xiàng)目的基本信息如下：
品種名稱：酒石酸艾格司他膠囊
申報(bào)單位：北京凱萊天成醫(yī)藥科技有限公司
適應(yīng)癥：I型戈謝病
申報(bào)階段：E階段：上市后階段
工作要點(diǎn)：面向戈謝病患者人群，設(shè)計(jì)調(diào)研問(wèn)卷，收集國(guó)內(nèi)患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)以及治療偏好，使用定性、定量方法進(jìn)行分析。
國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心
2025年4月7日
