發(fā)文機(jī)關(guān)國家醫(yī)療保障局
發(fā)文日期2022年09月05日
時(shí)效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號醫(yī)保函〔2022〕205號
施行日期2022年09月05日
效力級別部門規(guī)范性文件
蔡威委員:
您提出的關(guān)于保障地中海貧血等地區(qū)遺傳病患者健康權(quán)益建議的提案收悉，經(jīng)商財(cái)政部、衛(wèi)生健康委、銀保監(jiān)會、藥監(jiān)局，現(xiàn)答復(fù)如下:
一、 關(guān)于鼓勵(lì)藥品研發(fā)創(chuàng)新、提升創(chuàng)新藥品可及性
為鼓勵(lì)藥品研發(fā)創(chuàng)新，持續(xù)提升審評效率，國家藥品監(jiān)督管理局于2020年7月修訂實(shí)施了《藥品注冊管理辦法》，采取一系列措施支持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的藥物研發(fā)和注冊，加快新藥好藥上市。一是優(yōu)化臨床試驗(yàn)審評程序。建立藥物臨床試驗(yàn)審評“默示許可”制度，將審評時(shí)限由90日調(diào)整為60 日，縮短三分之一，加快臨床試驗(yàn)進(jìn)程。二是完善藥品上市注冊制度。建立突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評審批及特別審批四條快速通道。對于符合條件的申請，藥品審評機(jī)構(gòu)加強(qiáng)服務(wù)和指導(dǎo)、優(yōu)先配置資源加快審評。藥品上市常規(guī)審評時(shí)限為200日，如地區(qū)性遺傳病特效藥物符合優(yōu)先審評審批程序，則審評時(shí)限可縮短為130日。三是完善藥品研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則體系?，F(xiàn)已發(fā)布藥物研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則399個(gè)，其中包括《接受藥品境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的技術(shù)指導(dǎo)原則》《境外已上市境內(nèi)未上市化學(xué)藥品藥學(xué)研究與評價(jià)技術(shù)要求》等，指導(dǎo)境內(nèi)外新藥的研發(fā)申報(bào)。四是全面加快與國際接軌步伐。2021年6月，國家藥監(jiān)局再次連任國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會(ICH)管委會成員，有效提升我國在國際標(biāo)準(zhǔn)制定工作中的話語權(quán)。同時(shí)，持續(xù)推進(jìn)ICH 指導(dǎo)原則在中國的轉(zhuǎn)化實(shí)施，現(xiàn)已轉(zhuǎn)化實(shí)施55項(xiàng)ICH 指導(dǎo)原則。
此外，《中華人民共和國藥品管理法》第六十五條規(guī)定，醫(yī)療機(jī)構(gòu)因臨床急需進(jìn)口少量藥品的，經(jīng)國務(wù)院藥品監(jiān)督管理部門或者國務(wù)院授權(quán)的省、自治區(qū)、直轄市人民政府批準(zhǔn)，可以進(jìn)口。進(jìn)口的藥品應(yīng)當(dāng)在指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)用于特定醫(yī)療目的。2018年，國務(wù)院發(fā)布《關(guān)于在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)暫時(shí)調(diào)整實(shí)施〈中華人民共和國藥品管理法實(shí)施條例〉有關(guān)規(guī)定的決定》（國發(fā)[2018]〕43號)，授權(quán)海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)因臨床急需進(jìn)口少量藥品(不含疫苗）的申請由海南省人民政府審批。2020年，市場監(jiān)管總局等部門印發(fā)了《粵港澳大灣區(qū)藥品醫(yī)療器械監(jiān)管創(chuàng)新發(fā)展工作方案》（國市〔2020]159號)，授權(quán)廣東省人民政府批準(zhǔn)在粵港澳大灣區(qū)內(nèi)地9市開業(yè)的指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用臨床急需、已在港澳上市的藥品。因此，對于境外已上市境內(nèi)未上市的地區(qū)性遺傳病特效藥品，可以根據(jù)實(shí)際情況由當(dāng)?shù)蒯t(yī)療機(jī)構(gòu)提出申請，進(jìn)口少量用于特定醫(yī)療目的的特效藥品。
二、 關(guān)于加強(qiáng)臨床布局和建設(shè)
國家衛(wèi)生健康委高度重視臨床專科能力建設(shè)，著力提升地區(qū)性遺傳病的醫(yī)療技術(shù)水平和臨床服務(wù)能力。一是為完善我國醫(yī)療服務(wù)體系，引領(lǐng)醫(yī)學(xué)科學(xué)發(fā)展和整體醫(yī)療服務(wù)能力提升，設(shè)置了心血管病、癌癥、老年、兒童、創(chuàng)傷、呼吸、重大公共衛(wèi)生事件、口腔、神經(jīng)疾病、傳染病10個(gè)專業(yè)類別的國家醫(yī)學(xué)中心和兒童專業(yè)類別的國家區(qū)域醫(yī)療中心。國家醫(yī)學(xué)中心和國家區(qū)域醫(yī)療中心的設(shè)置，為提高包括地中海貧血等地區(qū)性遺傳病在內(nèi)的疑難危重癥診斷與治療，應(yīng)對重大公共衛(wèi)生問題提供了重要平臺。二是高度關(guān)注地方性疾病對人民群眾健康造成的威脅，支持護(hù)理、安寧療護(hù)、健康指導(dǎo)及家庭病床等服務(wù)，指導(dǎo)各地規(guī)范開展安寧療護(hù)服務(wù)。三是認(rèn)真貫徹落實(shí)《國務(wù)院辦公廳關(guān)于促進(jìn)“互聯(lián)網(wǎng)＋醫(yī)療健康”發(fā)展的意見》，將互聯(lián)網(wǎng)診療作為開展部分常見病、慢性病復(fù)診和“互聯(lián)網(wǎng)＋”家庭醫(yī)生簽約服務(wù)的重要手段，基于區(qū)域全民健康信息平臺，搭建或完善家庭醫(yī)生服務(wù)和管理系統(tǒng)，實(shí)現(xiàn)線上為居民提供簽訂協(xié)議、健康咨詢、慢病隨訪、雙向轉(zhuǎn)診等服務(wù)。四是根據(jù)國務(wù)院辦公廳《關(guān)于改革完善仿制藥供應(yīng)保障及使用政策的意見》要求，為更好滿足臨床用藥及公共衛(wèi)生安全需求，聯(lián)合工業(yè)和信息化部、藥監(jiān)局等部門發(fā)布2批鼓勵(lì)仿制藥品目錄，其中第一批鼓勵(lì)仿制藥品目錄中收錄了地拉羅司，可用于治療地中海貧血，劑型分為分散片，規(guī)格為0.125g、0.25g、0.5g。目前地拉羅司3個(gè)規(guī)格仿制藥品均已在我國批準(zhǔn)上市，填補(bǔ)了我國國產(chǎn)藥品用藥空白。
三、 關(guān)于加強(qiáng)地區(qū)性遺傳病防治工作
財(cái)政部積極支持地中海貧血等地區(qū)性遺傳病防治工作。2019年起，中央財(cái)政將地中海貧血防控項(xiàng)目納入基本公共衛(wèi)生服務(wù)，為新婚夫婦和計(jì)劃懷孕夫婦免費(fèi)提供健康教育、地貧篩查、地貧基因檢測、咨詢指導(dǎo)和高風(fēng)險(xiǎn)夫婦孕期追蹤、產(chǎn)前診斷、遺傳咨詢、高風(fēng)險(xiǎn)夫婦妊娠結(jié)局隨訪等服務(wù)，減少重癥地貧患兒出生。2022年，基本公共衛(wèi)生服務(wù)經(jīng)費(fèi)人均財(cái)政補(bǔ)助標(biāo)準(zhǔn)達(dá)到每人每年84元，中央財(cái)政共下達(dá)基本公共衛(wèi)生服務(wù)補(bǔ)助資金684.5億元，各地可統(tǒng)籌使用基本公共衛(wèi)生服務(wù)補(bǔ)助資金，做好地中海貧血防治工作。
四、 關(guān)于加強(qiáng)醫(yī)療保障制度建設(shè)
醫(yī)療保障部門高度重視地區(qū)性遺傳病的醫(yī)療保障工作。一是大力提升地區(qū)性遺傳病患者用藥保障水平。2018年國家醫(yī)保局成立以來，建立健全醫(yī)保藥品目錄動態(tài)調(diào)整機(jī)制，連續(xù)4年開展醫(yī)保藥品目錄調(diào)整，及時(shí)將符合條件的藥品按程序納入醫(yī)保藥品目錄?，F(xiàn)行版國家醫(yī)保藥品目錄共收載西藥和中成藥2860種，其中西藥1486種，中成藥1374種。地拉羅司等地中海貧血治療用藥被納入目錄，進(jìn)一步提升了地區(qū)性遺傳病患者的臨床用藥保障水平。二是不斷健全多層次醫(yī)療保障體系。近年來，國家通過公平普惠實(shí)施基本醫(yī)療保險(xiǎn)、完善大病保險(xiǎn)等補(bǔ)充醫(yī)療保障、筑牢醫(yī)療救助托底保障防線，三重保障制度綜合保障、梯次減負(fù)，編密織牢基本醫(yī)療保障“安全網(wǎng)”，有效減輕了包括地區(qū)性遺傳病患者在內(nèi)全體參保人醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)。2021年，職工醫(yī)保、居民醫(yī)保政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用報(bào)銷比例分別達(dá)到80%和70%左右，居民大病保險(xiǎn)保障水平在基本醫(yī)保基礎(chǔ)上提高了約18個(gè)百分點(diǎn)，農(nóng)村低收入人口經(jīng)基本醫(yī)保、大病保險(xiǎn)與醫(yī)療救助三重保障梯次減負(fù)后，個(gè)人負(fù)擔(dān)明顯減輕。地區(qū)性遺傳病患者按規(guī)定繳費(fèi)參保即可獲得基本醫(yī)療保障。同時(shí)，對于符合救助條件的地區(qū)性遺傳病患者，還可通過醫(yī)療救助獲得參保資助以及個(gè)人難以負(fù)擔(dān)的醫(yī)療費(fèi)用救助。近年來，部分地區(qū)還在傾斜救助方面進(jìn)行了探索，如廣西從地中海貧血患者起步，探索實(shí)行特定病種大病患者傾斜救助。2022年，中央財(cái)政共下達(dá)各地醫(yī)療救助補(bǔ)助資金316.95億元。
同時(shí)，我們也積極引入市場力量，鼓勵(lì)商業(yè)健康保險(xiǎn)、慈善捐贈、醫(yī)療互助等共同發(fā)展，構(gòu)建綜合保障格局，滿足人民群眾多元化保障需求，合力減輕包括地區(qū)性遺傳病患者在內(nèi)的參保群眾醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)。目前，170多家保險(xiǎn)公司開展了健康保險(xiǎn)業(yè)務(wù)，涵蓋了疾病保險(xiǎn)、醫(yī)療保險(xiǎn)、護(hù)理保險(xiǎn)、失能收入損失和醫(yī)療意外保險(xiǎn)。各地也推出城市定制型商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)業(yè)務(wù)（多地稱之為“惠民?！?，一些地方將特定藥品費(fèi)用納入保障范圍，在一定程度上減輕了患者的就醫(yī)負(fù)擔(dān)。
下一步，我們將持續(xù)深入貫徹落實(shí)黨中央、國務(wù)院決策部署，按照《中共中央國務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》要求，進(jìn)一步完善醫(yī)保藥品目錄動態(tài)調(diào)整機(jī)制，持續(xù)健全多層次醫(yī)療保障體系建設(shè)，積極會同有關(guān)部門加快推動商業(yè)健康保險(xiǎn)發(fā)展，不斷提高保障能力，切實(shí)增強(qiáng)參保群眾的獲得感、幸福感、安全感。
感謝您對醫(yī)療保障工作的關(guān)心和支持。
國家醫(yī)療保障局
2022年09月05日
