發(fā)文機關(guān)國家藥品監(jiān)督管理局
發(fā)文日期2022年07月28日
時效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號國藥監(jiān)提函〔2022〕30號
施行日期2022年07月28日
效力級別部門規(guī)范性文件
沈南鵬委員：
您提出的《關(guān)于以臨床價值為導(dǎo)向提升藥物創(chuàng)新能力的提案》收悉，現(xiàn)會同教育部、國家衛(wèi)生健康委、中科院答復(fù)如下：
一、 關(guān)于加大資助藥物創(chuàng)新基礎(chǔ)研究，優(yōu)化藥物研發(fā)配套環(huán)境
我國高度重視藥物創(chuàng)新和研發(fā)工作，近年來已通過一系列措施支持新藥研發(fā)。一是通過新藥專項支持和推動一批臨床亟需的重大創(chuàng)新品種研制成功并獲批上市。經(jīng)國務(wù)院批準(zhǔn)，自2008年以來，國家衛(wèi)生健康委作為牽頭部門，組織實施“重大新藥創(chuàng)制”國家科技重大專項（以下簡稱“新藥專項”），聚焦惡性腫瘤等10類（種）嚴(yán)重危害人民健康的重大疾病，研制療效好、副作用小、價格合理的藥品，在腫瘤、心腦血管等疾病領(lǐng)域產(chǎn)出了一批自主創(chuàng)新重大品種。截至目前，專項支持獲批上市的1類創(chuàng)新藥達79個。二是通過新藥專項重點推進GCP平臺技術(shù)能力和規(guī)范化管理建設(shè)。新藥專項布局GCP平臺93家，并重點推進GCP平臺技術(shù)能力和規(guī)范化管理建設(shè)，以評價技術(shù)水平、服務(wù)數(shù)量和規(guī)范化程度為指標(biāo)，并將日常監(jiān)管、定期評估以及實施運行質(zhì)量等情況為考核、驗收的重要依據(jù)，推動平臺通過或達到國際認證標(biāo)準(zhǔn)，牽頭開展國際多中心臨床研究，并加強臨床研究數(shù)據(jù)的保護和利用，為國內(nèi)創(chuàng)新藥物研發(fā)提供技術(shù)服務(wù)。新藥專項實施管理辦公室制定并發(fā)布了《新藥專項示范性藥物臨床評價技術(shù)平臺建設(shè)項目工作要求》，充分發(fā)揮試點示范作用，調(diào)動醫(yī)藥領(lǐng)域人才參與藥物臨床試驗研究的積極性，推動我國藥品臨床研發(fā)整體水平顯著提高。三是通過國家戰(zhàn)略科技力量促進藥物研發(fā)領(lǐng)域關(guān)鍵技術(shù)轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化和新藥臨床應(yīng)用。中科院發(fā)揮多學(xué)科交叉的綜合優(yōu)勢，立足科技自立自強，集中力量開展基礎(chǔ)理論創(chuàng)新和關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)，謀劃布局在藥物創(chuàng)新、疫苗研發(fā)等方面的研究。近年來，中科院有40多個候選新藥進入臨床研究，70余項新藥成果轉(zhuǎn)化。中科院聚焦新藥創(chuàng)制核心關(guān)鍵技術(shù)，以提升靶標(biāo)確證效率、產(chǎn)出原創(chuàng)候選新藥為定位，依托中科院藥物研究所，大力推動新藥研究全國重點實驗室建設(shè)，力爭5年建成疾病-靶標(biāo)-藥物三位一體的靶標(biāo)確證新技術(shù)體系，成為新藥創(chuàng)制領(lǐng)域原始創(chuàng)新的領(lǐng)頭羊。同時，中科院注重與科研機構(gòu)、企業(yè)和高校等合作，將加大探索建立以臨床需求為導(dǎo)向，企業(yè)出題、研究所揭榜，政產(chǎn)學(xué)研用金各方協(xié)作的聯(lián)合攻關(guān)機制。四是深化高校教師制度改革。2020年，教育部會同有關(guān)部門出臺《關(guān)于加強新時代高校教師隊伍建設(shè)改革的指導(dǎo)意見》《關(guān)于深化高等學(xué)校教師職稱制度改革的指導(dǎo)意見》等文件，提出深化高校教師考核評價制度改革，突出質(zhì)量導(dǎo)向，注重憑能力、實績和貢獻評價教師；推進高校教師職稱制度改革，完善教師評價標(biāo)準(zhǔn)，克服唯論文、唯帽子、唯學(xué)歷、唯獎項、唯項目等傾向，重點評價研究本身的創(chuàng)新水平和科學(xué)價值。推行代表性成果評價，突出評價成果質(zhì)量、原創(chuàng)價值和對社會發(fā)展的實際貢獻以及支撐人才培養(yǎng)情況。
二、 關(guān)于收緊跟隨者時間窗，加強指導(dǎo)促進藥物研發(fā)
2021年12月，國家藥監(jiān)局聯(lián)合8部門聯(lián)合印發(fā)《“十四五”國家藥品安全及促進高質(zhì)量發(fā)展規(guī)劃》，明確了我國“十四五”期間藥品安全及促進高質(zhì)量發(fā)展的指導(dǎo)思想，進一步完善藥品審評工作體系，加大創(chuàng)新研發(fā)支持力度。目前已完成或持續(xù)進行中的工作包括：一是持續(xù)推進ICH指導(dǎo)原則在國內(nèi)轉(zhuǎn)化實施。近年來，ICH工作辦公室積極參加國際研討會，全面深化與國際監(jiān)管機構(gòu)和工業(yè)界的交流合作；通過召開線上宣講會，提高在行業(yè)代表領(lǐng)域的宣傳力度。截至目前，國家藥監(jiān)局已充分實施ICH指導(dǎo)原則55個，實施比例達87.3%，其余的也制定了明確的轉(zhuǎn)化實施路線圖和時間表。通過將ICH指導(dǎo)原則在我國轉(zhuǎn)化實施，推動了我國藥品注冊標(biāo)準(zhǔn)與國際藥品注冊標(biāo)準(zhǔn)全面接軌，使得藥品上市申請審批時長由2014年的平均26個月縮短至約6個月，中美創(chuàng)新藥上市時間差由5-7年縮短至接近同步。二是完善溝通交流機制，加強藥物研發(fā)與技術(shù)審評期間溝通交流。國家藥監(jiān)局藥審中心認真貫徹《藥品管理法》《藥品注冊管理辦法》《藥物研發(fā)與技術(shù)審評溝通交流管理辦法》有關(guān)要求，進一步規(guī)范與申請人之間的溝通交流，形成溝通會議交流、網(wǎng)絡(luò)平臺咨詢和現(xiàn)場咨詢等多渠道、多層次溝通交流模式。2021年接受溝通交流會議申請4450件，其中新藥臨床前申請占比最多，為32.8%。通過在臨床前的早期介入，有效鼓勵創(chuàng)新藥的研發(fā)和申報，加快藥品上市步伐，推動行業(yè)良性發(fā)展。三是深化與高校、科研院所合作。藥審中心將攜手各方共同探索基于人工智能開展新藥研發(fā)實踐，推動審評體系和審評能力現(xiàn)代化，不斷提高科學(xué)監(jiān)管和智慧審評能力。
三、 關(guān)于助力藥企磨合全球規(guī)則，政策精準(zhǔn)支持引導(dǎo)出海
國家藥監(jiān)局于2017年6月加入ICH，2018年6月成為ICH管委會成員（任期三年），并于2021年6月連任ICH管委會成員。ICH技術(shù)指導(dǎo)原則是全球主要藥監(jiān)機構(gòu)和國際知名制藥企業(yè)在藥品注冊技術(shù)領(lǐng)域形成的共識，旨在協(xié)調(diào)藥品注冊技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，促進新藥研發(fā)、加快藥品上市。
我國持續(xù)推進藥品審評審批制度改革，鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新，支持我國生產(chǎn)企業(yè)在海外尤其是新興國家開展多中心臨床試驗，充分征集臨床試驗數(shù)據(jù)。國家藥監(jiān)局不斷加強藥品監(jiān)管多雙邊國際合作，通過亞太經(jīng)合組織（APEC）生命科學(xué)創(chuàng)新論壇監(jiān)管協(xié)調(diào)指導(dǎo)委員會下的卓越中心、藥物信息協(xié)會（DIA）中國年會等平臺開展ICH相關(guān)培訓(xùn)，進一步促進ICH技術(shù)指導(dǎo)原則在我國的轉(zhuǎn)化實施。同時，國家藥監(jiān)局不斷加強專業(yè)人才隊伍建設(shè)，參考制藥強國審評人才配比，探索創(chuàng)新人才引進渠道，引進具有國際監(jiān)管經(jīng)驗、熟悉中國產(chǎn)業(yè)實際的高級專業(yè)人才。
下一步，國家藥監(jiān)局將進一步完善工作機制，統(tǒng)籌培訓(xùn)資源，加大企業(yè)培訓(xùn)力度，推動國內(nèi)制藥行業(yè)學(xué)習(xí)和適應(yīng)國際標(biāo)準(zhǔn)。同時，通過國際化項目宣傳我國審評審批改革成就，擴大我國藥品監(jiān)管和制藥產(chǎn)業(yè)國際影響力。
感謝您對藥品監(jiān)管工作的關(guān)心和支持。
國家藥監(jiān)局
2022年7月28日
