發(fā)文機(jī)關(guān)國家衛(wèi)生健康委員會
發(fā)文日期2021年10月13日
時效性現(xiàn)行有效
施行日期2021年10月13日
效力級別部門規(guī)范性文件
委員您好：
您提出的《關(guān)于加快罕見病診療政策落地的提案》收悉，經(jīng)商國家醫(yī)保局、國家藥監(jiān)局，現(xiàn)答復(fù)如下：
一、 工作現(xiàn)狀和進(jìn)展情況
近年來，國家高度重視罕見病防治與保障工作，積極做好罕見病防治管理，出臺多項(xiàng)政策推動罕見病藥物研發(fā)及上市，提高罕見病患者診療和保障水平。
（一）關(guān)于罕見病診療管理。為加強(qiáng)我國罕見病管理、提高罕見病診療能力，我委開展了一系列工作。一是聯(lián)合科學(xué)技術(shù)部、工業(yè)和信息化部等5部門聯(lián)合發(fā)布我國《第一批罕見病目錄》，為各部門制定罕見病相關(guān)政策提供重要依據(jù)。同時，印發(fā)罕見病目錄制訂工作程序，明確目錄更新原則和條件；二是制定《罕見病診療指南》，對納入罕見病管理的121種疾病逐一明確診療指南，并依托行業(yè)組織開展醫(yī)務(wù)人員培訓(xùn)，提高罕見病規(guī)范化診療能力；三是建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，對罕見病患者進(jìn)行相對集中診療和雙向轉(zhuǎn)診，充分發(fā)揮優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源輻射帶動作用；四是建立我國罕見病病例信息登記制度，收集我國罕見病的診療、分布等信息，為制訂人群干預(yù)策略、完善診療服務(wù)體系、提高藥物可及性等提供科學(xué)依據(jù)；五是發(fā)布《中國罕見病防治與保障事業(yè)發(fā)展》報(bào)告，總結(jié)近年來我國罕見病防治保障現(xiàn)狀，為各行業(yè)更好的推進(jìn)罕見病工作提供政策參考。
（二）關(guān)于罕見病用藥保障。國家醫(yī)保部門高度重視罕見病患者的用藥保障工作。目前國內(nèi)上市的罕見病用藥50余種，其中40余種已被納入國家醫(yī)保藥品目錄。通過醫(yī)保藥品目錄準(zhǔn)入談判，大幅降低特立氟胺、麥格司他、氘丁苯那嗪等罕見病用藥價(jià)格，有效減輕患者負(fù)擔(dān)。
2018年以來，國家醫(yī)保局等部門堅(jiān)持“招采合一、量價(jià)掛鉤”的原則，對通過仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)的多家競爭的藥物開展藥品集中帶量采購?，F(xiàn)已實(shí)現(xiàn)從試點(diǎn)到全國擴(kuò)圍和常態(tài)化運(yùn)行，逐步將罕見病用藥在內(nèi)的更多品種納入到藥品集中帶量采購，通過開展藥品集中帶量采購有效降低藥品價(jià)格。提高患者用藥的可支付性。
二、 關(guān)于所提建議的答復(fù)
（一）關(guān)于明確規(guī)定將罕見病談判藥品納入門診特殊病種用藥。為適應(yīng)國家醫(yī)保談判常態(tài)化開展，確保包括罕見病藥品在內(nèi)的國家醫(yī)保談判藥品順利落地，更好地滿足廣大患者合理用藥需求，2018年以來，我委先后印發(fā)《關(guān)于做好17種國家醫(yī)保談判抗癌藥配備使用工作的通知》《關(guān)于做好2019年國家醫(yī)保談判藥品落地工作的通知》《關(guān)于做好醫(yī)療機(jī)構(gòu)合理用藥考核工作的通知》等文件，要求強(qiáng)化醫(yī)保談判藥品在醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)的合理配備和使用。
（二）關(guān)于完善罕見病特殊藥品的管理。2018年以來，我委在多個文件中明確要求，各地醫(yī)療機(jī)構(gòu)要根據(jù)功能定位、臨床需求和診療能力等及時配備、合理使用，不得以醫(yī)?？傤~控制、醫(yī)療機(jī)構(gòu)用藥目錄數(shù)量限制、藥占比等為由影響談判藥品配備、使用。以談判抗癌藥為例，根據(jù)我委抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用監(jiān)測網(wǎng)顯示，納入監(jiān)測的1400余家三級綜合醫(yī)院和腫瘤專科醫(yī)院平均配備品種數(shù)2020年較2019年增長了15%。
（三）關(guān)于加快推進(jìn)社會定點(diǎn)特藥藥店建設(shè)，方便患者就近購藥。2020年5月，我委與國家醫(yī)保局聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于建立完善國家醫(yī)保談判藥品“雙通道”管理機(jī)制的指導(dǎo)意見》（以下簡稱《指導(dǎo)意見》），進(jìn)一步拓寬談判藥品的供應(yīng)渠道，方便群眾就醫(yī)取藥，提升談判藥品可及性。
2018年11月，我委會同相關(guān)部門印發(fā)《關(guān)于加快藥學(xué)服務(wù)高質(zhì)量發(fā)展的意見》，要求落實(shí)《處方管理辦法》《醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥事管理規(guī)定》《醫(yī)療機(jī)構(gòu)處方審核規(guī)范》《互聯(lián)網(wǎng)診療管理辦法（試行）》等規(guī)章、規(guī)范性文件規(guī)定，加強(qiáng)電子處方管理。2020年我委等六部門印發(fā)《關(guān)于加強(qiáng)醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥事管理促進(jìn)合理用藥的意見》，要求規(guī)范“互聯(lián)網(wǎng)+藥學(xué)服務(wù)”，規(guī)范電子處方在互聯(lián)網(wǎng)流轉(zhuǎn)過程中的關(guān)鍵環(huán)節(jié)管理，電子處方審核、調(diào)配、核對人員必須采取電子簽名或信息系統(tǒng)留痕的方式，確保信息可追溯，強(qiáng)化電子處方線上線下一體化監(jiān)管，不斷完善監(jiān)管措施。為進(jìn)一步規(guī)范電子處方的全流程管理，我委正在組織有關(guān)專家研究起草《電子處方管理辦法》，將為罕見病在內(nèi)的廣大患者提供更加便利的用藥服務(wù)。
二、 下一步工作目標(biāo)和計(jì)劃
我委將積極配合國家醫(yī)保局等部門進(jìn)一步調(diào)整完善國家醫(yī)保談判罕見病藥品落地政策，引導(dǎo)支持醫(yī)療機(jī)構(gòu)配備使用談判藥品，不斷強(qiáng)化談判藥品的合理使用；加快制定《電子處方管理辦法》，簡化就診取藥流程，在保障醫(yī)療質(zhì)量和醫(yī)療安全的基礎(chǔ)之上，改善就醫(yī)體驗(yàn)，保障罕見病患者的權(quán)益。
感謝您對衛(wèi)生健康工作的關(guān)心和支持。
國家衛(wèi)生健康委
2021年10月13日
