發(fā)文機(jī)關(guān)國家藥品監(jiān)督管理局
發(fā)文日期2023年07月18日
時效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號國藥監(jiān)提函〔2023〕8號
施行日期2023年07月18日
效力級別部門規(guī)范性文件
丁列明委員：
您提出的《關(guān)于加強(qiáng)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)時代個體化定制藥物研發(fā)和技術(shù)審評的提案》收悉，現(xiàn)答復(fù)如下：
近年來，國內(nèi)外以細(xì)胞和基因治療為代表的精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)發(fā)展迅速，新技術(shù)、新應(yīng)用、新成果快速涌現(xiàn)，在惡性腫瘤、再生醫(yī)學(xué)等多種疾病領(lǐng)域顯示出巨大的應(yīng)用潛力，國家藥監(jiān)局高度關(guān)注國內(nèi)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)發(fā)展，在個體化定制藥物研發(fā)和技術(shù)審評方面積極開展如下工作：
一、 積極推進(jìn)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)品監(jiān)管科學(xué)研究，制定并發(fā)布相關(guān)審評技術(shù)規(guī)范
為規(guī)范和推動我國細(xì)胞和基因治療等精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)品的研發(fā)和注冊申報，自2019年開始，國家藥監(jiān)局持續(xù)開展包括腫瘤主動免疫治療產(chǎn)品在內(nèi)的生物醫(yī)藥新技術(shù)產(chǎn)品的監(jiān)管科學(xué)和評價體系研究。經(jīng)過廣泛調(diào)研和專家研討，發(fā)布了免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品、溶瘤病毒、基因治療等產(chǎn)品研發(fā)相關(guān)的藥學(xué)、非臨床和臨床試驗技術(shù)指南，并于2023年4月發(fā)布《腫瘤主動免疫治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則》。
截至目前，國家藥監(jiān)局已批準(zhǔn)100余個細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品開展臨床試驗，其中包括多種技術(shù)路線的個體化腫瘤主動免疫治療產(chǎn)品。國家藥監(jiān)局將通過監(jiān)管科學(xué)研究，綜合考慮腫瘤主動免疫治療產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化過程中對技術(shù)審評標(biāo)準(zhǔn)的監(jiān)管需求，結(jié)合自身工作實際和前沿技術(shù)進(jìn)展，預(yù)判產(chǎn)業(yè)發(fā)展趨勢，把握好研究工作的提前量和冗余度，繼續(xù)加強(qiáng)并擴(kuò)大與國內(nèi)科研院所、研發(fā)企業(yè)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)和行業(yè)協(xié)會等的合作交流，加快完善腫瘤主動免疫治療產(chǎn)品在內(nèi)的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)品的技術(shù)評價體系，推動相關(guān)產(chǎn)品的研發(fā)和注冊申報。
二、 加強(qiáng)審評隊伍建設(shè)，提高溝通服務(wù)能力
精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)品的研發(fā)涉及生物學(xué)、醫(yī)學(xué)等多個專業(yè)領(lǐng)域和交叉學(xué)科，技術(shù)發(fā)展日新月異，對審評員的綜合素質(zhì)和學(xué)習(xí)能力有嚴(yán)苛要求，國家藥監(jiān)局充分認(rèn)識到建設(shè)高水平專業(yè)化審評隊伍的緊迫性，已建立由生物藥學(xué)、非臨床和臨床專業(yè)審評人員組成的審評隊伍。同時，國家藥監(jiān)局高度重視審評隊伍的能力建設(shè)，日常工作中通過集中培訓(xùn)、部門學(xué)習(xí)等多種方式提高審評隊伍的專業(yè)素質(zhì)和綜合水平。國家藥監(jiān)局將在嚴(yán)格遵守相關(guān)規(guī)定的前提下，繼續(xù)通過學(xué)術(shù)會議、溝通交流等方式與業(yè)內(nèi)開展學(xué)術(shù)交流，落實以患者臨床需求為中心的審評理念，建立科學(xué)、規(guī)范、高效的審評管理體系。
按照《藥物研發(fā)與技術(shù)審評溝通交流管理辦法（試行）》的相關(guān)規(guī)定，國家藥監(jiān)局已建立了郵件、電話、視頻會議、面對面溝通等多樣化的溝通渠道。申請人可以在精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)品研發(fā)的不同階段，就研發(fā)過程的相關(guān)要求和研究結(jié)果與相關(guān)部門開展溝通交流，以提高研發(fā)和申報效率。
三、 積極參與國際交流，提高中國在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的話語權(quán)和影響力
國家藥監(jiān)局積極參與精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)品的國際交流，已建立與美國FDA腫瘤卓越中心（Oncology Center of Excellence）的定期溝通會，就審評中的技術(shù)問題進(jìn)行討論和溝通。精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)品作為生物醫(yī)藥技術(shù)發(fā)展的重要方向，國家藥監(jiān)局充分認(rèn)識到在該領(lǐng)域參與或主導(dǎo)國際標(biāo)準(zhǔn)協(xié)調(diào)的重要性，已開展協(xié)調(diào)策略的準(zhǔn)備工作。未來，將繼續(xù)加強(qiáng)與國內(nèi)產(chǎn)業(yè)和學(xué)術(shù)界的溝通，群策群力，立足國內(nèi)當(dāng)前產(chǎn)業(yè)發(fā)展水平，積極參與精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)品相關(guān)技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)的國際協(xié)調(diào)，提高國內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的國際影響力和話語權(quán)，推動我國精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展和國際化。
四、 高度重視個體化治療藥物的審評體系建設(shè)，加快審評審批速度
國家藥監(jiān)局提前布局組織研究，注重審評標(biāo)準(zhǔn)研究與產(chǎn)品特點相結(jié)合，針對個體化治療藥物，國家藥監(jiān)局藥審中心組建了由生物制品臨床、生物制品藥學(xué)、化藥藥學(xué)、藥理毒理等專業(yè)組成的審評團(tuán)隊。審評團(tuán)隊針對該類產(chǎn)品的質(zhì)量控制、安全風(fēng)險管理等重點難點問題進(jìn)行了深入討論，踐行以患者為核心、以臨床價值為導(dǎo)向的審評理念，從患者的臨床需求出發(fā)，并在審評過程中主動與研發(fā)團(tuán)隊就相關(guān)技術(shù)問題充分溝通。
下一步，國家藥監(jiān)局將持續(xù)關(guān)注精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，進(jìn)一步完善工作機(jī)制，不斷提升生物醫(yī)藥新技術(shù)產(chǎn)品的審評能力建設(shè)和技術(shù)規(guī)范研究，加快相關(guān)產(chǎn)品的審評審批工作，推動精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)的持續(xù)健康發(fā)展，滿足人民群眾用藥需求。
感謝您對藥品監(jiān)管工作的關(guān)心和支持。
國家藥監(jiān)局
2023年7月18日
