發(fā)文機關國家衛(wèi)生健康委員會
發(fā)文日期2021年09月02日
時效性現(xiàn)行有效
施行日期2021年09月02日
效力級別部門規(guī)范性文件
委員您好：
您提出的《關于積極推動罕見病藥物開發(fā)的提案》收悉，經(jīng)商財政部、國家藥監(jiān)局、國家知識產(chǎn)權局，現(xiàn)答復如下：
一、 工作現(xiàn)狀和進展情況
近年來，國家高度重視罕見病防治與保障工作，積極做好罕見病防治管理，出臺多項政策推動罕見病藥物開發(fā)及上市，提高罕見病患者診療和保障水平。
（一）關于罕見病診療管理。一是我委合科學技術部、工業(yè)和信息化部等五部門發(fā)布我國《第一批罕見病目錄》，為各部門制定罕見病相關政策提供重要依據(jù)。同時，印發(fā)罕見病目錄制訂工作程序，明確目錄更新原則和條件；二是制定《罕見病診療指南》，對納入罕見病管理的121種疾病逐一明確診療指南，并依托行業(yè)組織開展醫(yī)務人員培訓，提高罕見病規(guī)范化診療能力；三是建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，對罕見病患者進行相對集中診療和雙向轉診，充分發(fā)揮優(yōu)質醫(yī)療資源輻射帶動作用；四是建立我國罕見病病例信息登記制度，收集我國罕見病的診療、分布等信息，為制訂人群干預策略、完善診療服務體系、提高藥物可及性等提供科學依據(jù)；五是發(fā)布《中國罕見病防治與保障事業(yè)發(fā)展》報告，總結近年來我國罕見病防治保障現(xiàn)狀，為各行業(yè)更好的推進罕見病工作提供政策參考。
（二）關于罕見病藥物開發(fā)及上市。一是國家財稅政策支持罕見病藥品開發(fā)。2019年2月，財政部、海關總署、稅務總局和國家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《關于罕見病藥品增值稅政策的通知》，對罕見病藥品實施稅收優(yōu)惠，對首批21個品種的罕見病藥品按照簡易辦法依照3％征收率計算繳納增值稅，鼓勵罕見病制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，降低患者用藥成本。2020年9月，國家藥監(jiān)局等部門對罕見病藥品清單進行動態(tài)調整，將14個最新批準注冊的罕見病治療藥品納入到第二批清單中，以享受相關增值稅政策。2020年12月，財政部發(fā)布《為支持構建新發(fā)展格局2021年1月1日起我國調整部分商品進口關稅》的通知，其中，對4種罕見病藥品原料實行零關稅。國家通過多項財稅政策的落實，在一定程度上激勵企業(yè)對罕見病用藥研發(fā)投入的熱情。二是藥品醫(yī)療器械審評審批制度助力罕見病藥品快速上市。2016年2月，原國家食品藥品監(jiān)管總局印發(fā)《關于解決藥品注冊申請積壓實行優(yōu)先審評審批的意見》，并于2017年12月進行修訂，對包括罕見病治療藥品在內(nèi)的18種情形的藥品注冊申請實施優(yōu)先審評審批。2020年國家藥監(jiān)局新批準治療多發(fā)性硬化癥的西尼莫德片、治療亨廷頓舞蹈癥的氘丁苯那嗪片、治療黏多糖貯積癥的注射用拉羅尼酶濃溶液等7種罕見病藥品。新修訂的《藥品注冊管理辦法》加快上市注冊程序中也將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入到優(yōu)先審評批審程序。對納入優(yōu)先審評審批程序的藥品上市許可申請，優(yōu)先配置資源，安排優(yōu)先審評審批。三是延長罕見病藥物的專利保護期。2017年10月，中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發(fā)《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，在“促進藥品創(chuàng)新和仿制藥發(fā)展”部分明確提出，開展藥品專利期限補償制度試點，對因臨床試驗和審評審批延誤上市的時間，給予適當專利期限補償。2019年11月，中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發(fā)《關于強化知識產(chǎn)權保護的意見》，在“完善新業(yè)態(tài)新領域保護制度”部分提出，探索建立藥品專利期限補償制度。國家知識產(chǎn)權局會同國家藥監(jiān)局等部門就建立該制度開展一系列工作，并配合修改專利法開展有關工作。2020年10月17日，第十三屆全國人大常委會第二十二次會議表決通過《全國人民代表大會常務委員會關于修改＜中華人民共和國專利法＞的決定》，修改后的專利法自2021年6月1日起施行。在加強藥品知識產(chǎn)權保護方面，建立藥品專利期限補償制度，明確在中國獲得上市許可的新藥，依專利權人請求可以啟動藥品專利期限補償程序。藥品專利期限補償制度的具體內(nèi)容，例如關于適用藥品及其專利類型、補償期限的計算方法、期限補償后專利權的保護范圍和效力、請求條件等，將在《專利法實施細則》和其他配套規(guī)章中進一步細化。
二、 關于所提建議的答復
（一）關于全面排摸罕見病人群需求，制定并實施國家罕見病戰(zhàn)略計劃。2019年11月，我委建立開發(fā)的中國罕見病診療服務信息系統(tǒng)正式投入使用，全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的324家醫(yī)院開始使用該系統(tǒng)進行罕見病病例登記工作。截至目前，該系統(tǒng)已采集約50萬例罕見病患者信息。這些信息對于逐步摸清我國罕見病患者數(shù)量及分布情況、診療瓶頸、疾病負擔和面臨困境等情況具有重要意義，對政府部門制定更加科學合理的國家罕見病戰(zhàn)略計劃具有重要指導價值。
（二）關于完善罕見病藥物上市的“綠色通道”，進一步簡化審批流程。目前國家已經(jīng)對罕見病用藥上市注冊予以優(yōu)先審評審批，獲準進入優(yōu)先審批程序的審評時限為130個工作日。您提到的“將罕見病藥物按照國外未上市新藥、國外已上市新藥進口注冊、國內(nèi)首仿等分類實施快速審評”，國家藥監(jiān)局會同我委已對臨床急需境外新藥建立專門通道進行優(yōu)先審評審批，鼓勵企業(yè)申報。在已遴選發(fā)布的三批臨床急需境外新藥品種名單中，罕見病治療藥品超過遴選藥物總量的50%以上。您提到的“對于國外未上市的創(chuàng)新藥物，鼓勵在國內(nèi)開展全球多中心臨床研究”，國家藥監(jiān)局在臨床試驗申請采取“默許制”基礎上，加強與藥品境外臨床試驗的同步合作，對部分符合條件的境外已上市罕見病藥品，可以部分甚至全部豁免國內(nèi)臨床試驗，直接提交境外取得的臨床試驗數(shù)據(jù)申報藥品上市注冊，極大減少新產(chǎn)品的臨床開發(fā)時間。
（三）關于延長對罕見病藥物的專利保護期，對經(jīng)典罕見病藥物進行價格保護。目前國家知識產(chǎn)權局正在開展《專利法實施細則》修改相關工作。2020年11月26日至2021年1月11日就專利法實施細則修改建議（征求意見稿）對外征求意見?，F(xiàn)已根據(jù)征求意見情況完善修改建議，形成《專利法實施細則修改草案（送審稿）》，后續(xù)將加快推進細則修改。
（四）關于試行部分罕見病藥物定點生產(chǎn)和政府采購模式，保障上下游產(chǎn)業(yè)運作順暢。2018年以來，國家堅持“招采合一、量價掛鉤”的原則，對通過仿制藥質量和療效一致性評價的多家競爭的藥物開展藥品集中帶量采購，包括安立生坦在內(nèi)的罕見病用藥已納入藥品集中帶量采購范圍，中選價格從每片115.97元下降到每片20元?，F(xiàn)已實現(xiàn)從試點到全國擴圍和常態(tài)化運行，逐步將罕見病用藥在內(nèi)的更多品種納入到藥品集中帶量采購，通過開展藥品集中帶量采購有效降低藥品價格。
（五）關于制定鼓勵罕見病原研藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的政策，鼓勵國內(nèi)企業(yè)做大做強。為支持制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，降低患者用藥成本，我國在增值稅、罕見病藥品進口環(huán)節(jié)增值稅、小微企業(yè)申請創(chuàng)新藥注冊、支持科技創(chuàng)新、鼓勵企業(yè)加大研發(fā)投入等方面出臺一系列優(yōu)惠政策。如：增值稅一般納稅人生產(chǎn)銷售和批發(fā)、零售罕見病藥品，可選擇按照簡易辦法依照3%征收率計算繳納增值稅；對進口罕見病藥品，減按3% 征收進口環(huán)節(jié)增值稅；小微企業(yè)申請創(chuàng)新藥注冊，符合規(guī)定條件的，免收新藥注冊費；對經(jīng)認定的高新技術企業(yè)享受15%企業(yè)所得稅優(yōu)惠稅率；企業(yè)研發(fā)費用可按75%稅前加計扣除等。上述政策優(yōu)惠力度較大，有效地推動了罕見病藥物開發(fā)等工作。
三、 下一步工作目標和計劃
我委將積極會同有關部門，高度關切罕見病患者的需求，加快既定工作的推進實施，加大對罕見病研發(fā)和診療方面的投入，努力提高罕見病救治水平和效率。在保障獲批藥品安全、有效、質量可靠基礎上，加快罕見病藥品審評審批，使罕見病患者及早獲得可靠的治療和預防藥物，進一步保障罕見病患者權益。
感謝您對衛(wèi)生健康工作的關心和支持。
國家衛(wèi)生健康委
2021年9月2日
