發(fā)文機(jī)關(guān)國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)
發(fā)文日期2021年09月10日
時(shí)效性現(xiàn)行有效
施行日期2021年09月10日
效力級(jí)別部門規(guī)范性文件
農(nóng)工界：
你界別提出的《關(guān)于創(chuàng)新罕見(jiàn)病保障模式的提案》收悉，經(jīng)商教育部、民政部、國(guó)家醫(yī)保局、中國(guó)銀保監(jiān)會(huì)、國(guó)家藥監(jiān)局、中國(guó)紅十字會(huì)總會(huì)，現(xiàn)答復(fù)如下：
一、 工作現(xiàn)狀和進(jìn)展情況
近年來(lái)，國(guó)家高度重視罕見(jiàn)病防治與保障工作，積極做好罕見(jiàn)病防治管理，出臺(tái)多項(xiàng)政策推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)及上市，提高罕見(jiàn)病患者診療和保障水平。
（一）關(guān)于罕見(jiàn)病診療管理。為加強(qiáng)我國(guó)罕見(jiàn)病管理、提高罕見(jiàn)病診療能力，我委開(kāi)展一系列工作。一是聯(lián)合科學(xué)技術(shù)部、工業(yè)和信息化部等5部門聯(lián)合發(fā)布我國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》，為各部門制定罕見(jiàn)病相關(guān)政策提供重要依據(jù)。同時(shí)，印發(fā)罕見(jiàn)病目錄制訂工作程序，明確目錄更新原則和條件；二是制定《罕見(jiàn)病診療指南》，對(duì)納入罕見(jiàn)病管理的121種疾病逐一明確診療指南，并依托行業(yè)組織開(kāi)展醫(yī)務(wù)人員培訓(xùn)，提高罕見(jiàn)病規(guī)范化診療能力；三是建立全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)，對(duì)罕見(jiàn)病患者進(jìn)行相對(duì)集中診療和雙向轉(zhuǎn)診，充分發(fā)揮優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源輻射帶動(dòng)作用；四是建立我國(guó)罕見(jiàn)病病例信息登記制度，收集我國(guó)罕見(jiàn)病的診療、分布等信息，為制訂人群干預(yù)策略、完善診療服務(wù)體系、提高藥物可及性等提供科學(xué)依據(jù)；五是發(fā)布《中國(guó)罕見(jiàn)病防治與保障事業(yè)發(fā)展》報(bào)告，總結(jié)近年來(lái)我國(guó)罕見(jiàn)病防治保障現(xiàn)狀，為各行業(yè)更好的推進(jìn)罕見(jiàn)病工作提供政策參考。
（二）關(guān)于罕見(jiàn)病藥物研發(fā)及上市。一是藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度助力罕見(jiàn)病藥品快速上市。2016年2月，原國(guó)家食品藥品監(jiān)管總局發(fā)布《關(guān)于解決藥品注冊(cè)申請(qǐng)積壓實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見(jiàn)》（食藥監(jiān)藥化管〔2016〕19號(hào)）并于2017年12月修訂實(shí)施，對(duì)包括罕見(jiàn)病治療藥品在內(nèi)的18種情形的藥品注冊(cè)申請(qǐng)實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批。為加快罕見(jiàn)病治療藥品等臨床急需境外新藥在中國(guó)上市，國(guó)家藥監(jiān)局會(huì)同有關(guān)部門聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于臨床急需境外新藥審評(píng)審批相關(guān)事宜的公告》，對(duì)罕見(jiàn)病治療藥品等臨床急需境外新藥建立專門通道進(jìn)行審評(píng)審批，對(duì)列入專門通道的罕見(jiàn)病治療藥品在3個(gè)月內(nèi)審結(jié)。目前已經(jīng)遴選發(fā)布三批臨床急需境外新藥品種名單，其中罕見(jiàn)病治療藥品數(shù)量超過(guò)遴選藥物總量的50%。2020年國(guó)家藥監(jiān)局新批準(zhǔn)治療多發(fā)性硬化癥的西尼莫德片、治療亨廷頓舞蹈癥的氘丁苯那嗪片、治療黏多糖貯積癥的注射用拉羅尼酶濃溶液等7種罕見(jiàn)病藥品。新修訂的《藥品注冊(cè)管理辦法》加快上市注冊(cè)程序中也將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見(jiàn)病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入到優(yōu)先審評(píng)批審程序。對(duì)納入優(yōu)先審評(píng)審批程序的藥品上市許可申請(qǐng)，優(yōu)先配置資源，安排優(yōu)先審評(píng)審批。二是國(guó)家財(cái)稅政策支持罕見(jiàn)病藥品研發(fā)。2019年2月，財(cái)政部、海關(guān)總署、國(guó)家稅務(wù)總局和國(guó)家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于罕見(jiàn)病藥品增值稅政策的通知》，對(duì)罕見(jiàn)病藥品實(shí)施稅收優(yōu)惠，對(duì)首批21個(gè)品種的罕見(jiàn)病藥品按照簡(jiǎn)易辦法依照3％?征收率計(jì)算繳納增值稅，鼓勵(lì)罕見(jiàn)病制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，降低患者用藥成本。2020年9月，國(guó)家藥監(jiān)局等部門對(duì)罕見(jiàn)病藥品清單進(jìn)行動(dòng)態(tài)調(diào)整，將14個(gè)最新批準(zhǔn)注冊(cè)的罕見(jiàn)病治療藥品納入到第二批清單中，以享受相關(guān)增值稅政策。2020年12月，財(cái)政部發(fā)布《為支持構(gòu)建新發(fā)展格局2021年1月1日起我國(guó)調(diào)整部分商品進(jìn)口關(guān)稅》，其中，對(duì)4種罕見(jiàn)病藥品原料實(shí)行零關(guān)稅。國(guó)家通過(guò)多項(xiàng)財(cái)稅政策的落實(shí)，在一定程度上激勵(lì)企業(yè)對(duì)罕見(jiàn)病用藥研發(fā)投入的熱情。
（三）關(guān)于罕見(jiàn)病醫(yī)療保障。一是加大罕見(jiàn)病用藥保障力度。國(guó)家醫(yī)保部門高度重視罕見(jiàn)病患者的用藥保障工作。目前國(guó)內(nèi)上市的罕見(jiàn)病用藥50余種，其中40余種已被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。通過(guò)醫(yī)保藥品目錄準(zhǔn)入談判，大幅降低特立氟胺、麥格司他、氘丁苯那嗪等罕見(jiàn)病用藥價(jià)格，有效減輕患者負(fù)擔(dān)。對(duì)于部分價(jià)格特別昂貴的罕見(jiàn)病用藥，由于遠(yuǎn)超基本醫(yī)?；鸨Ｕ纤胶突颊叱惺苣芰Φ仍?，無(wú)法被納入基本醫(yī)保支付范圍。2018年以來(lái)，國(guó)家醫(yī)保局等部門堅(jiān)持“招采合一、量?jī)r(jià)掛鉤”的原則，對(duì)通過(guò)仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)的多家競(jìng)爭(zhēng)的藥物開(kāi)展藥品集中帶量采購(gòu)，包括安立生坦在內(nèi)的罕見(jiàn)病用藥已納入藥品集中帶量采購(gòu)范圍，中選價(jià)格從每片115.97元下降到每片20元?，F(xiàn)已實(shí)現(xiàn)從試點(diǎn)到全國(guó)擴(kuò)圍和常態(tài)化運(yùn)行，逐步將罕見(jiàn)病用藥在內(nèi)的更多品種納入到藥品集中帶量采購(gòu)，通過(guò)開(kāi)展藥品集中帶量采購(gòu)有效降低藥品價(jià)格，提高罕見(jiàn)病患者的用藥可支付性。二是積極開(kāi)展罕見(jiàn)病患者救助幫扶工作。民政部高度重視罕見(jiàn)病患者等特殊困難群體的救助幫扶工作，指導(dǎo)各地民政部門及時(shí)將符合條件的罕見(jiàn)病患者納入救助范圍，積極引導(dǎo)社會(huì)力量參與罕見(jiàn)病患者救治。將貧困罕見(jiàn)病患者家庭或個(gè)人及時(shí)納入城鄉(xiāng)最低生活保障。截至2020年底，包括罕見(jiàn)病患者在內(nèi)，全國(guó)共有城鄉(xiāng)低保對(duì)象4427萬(wàn)人，全年累計(jì)支出低保金1918億元。將符合條件的罕見(jiàn)病患者納入特困人員救助供養(yǎng)范圍。指導(dǎo)各地科學(xué)制定特困供養(yǎng)標(biāo)準(zhǔn)，優(yōu)先集中供養(yǎng)生活不能自理特困人員，加強(qiáng)分散供養(yǎng)特困人員照料服務(wù)。截至2020年底，包括罕見(jiàn)病患者在內(nèi)，全國(guó)共有城鄉(xiāng)特困人員478萬(wàn)人，全年累計(jì)支出供養(yǎng)資金455億元。加大臨時(shí)救助力度。指導(dǎo)各地全面落實(shí)“先行救助”“分級(jí)審批”等規(guī)定，全面建立鄉(xiāng)鎮(zhèn)(街道)臨時(shí)救助備用金制度，不斷提高臨時(shí)救助對(duì)罕見(jiàn)病患者的可及性和救助的時(shí)效性。2020年全國(guó)共實(shí)施臨時(shí)救助1314萬(wàn)人次，全年累計(jì)支出救助資金149億元。三是積極發(fā)揮社會(huì)慈善組織的力量，對(duì)罕見(jiàn)病患者實(shí)施醫(yī)療救助。中國(guó)紅十字基金會(huì)，在罕見(jiàn)病救助領(lǐng)域圍繞咨詢服務(wù)、藥品捐贈(zèng)、資金支持、醫(yī)療專家動(dòng)員及提供人道幫扶等方面開(kāi)展大量探索性嘗試。設(shè)立罕見(jiàn)病救助專項(xiàng)基金，為罕見(jiàn)病患者提供相關(guān)藥品援助和救助服務(wù)；聯(lián)合企業(yè)開(kāi)展罕見(jiàn)病救助公益項(xiàng)目，傳播罕見(jiàn)病相關(guān)知識(shí)，呼吁社會(huì)關(guān)愛(ài)罕見(jiàn)病群體；提升罕見(jiàn)病專業(yè)診療技術(shù)水平，在全國(guó)范圍內(nèi)開(kāi)展罕見(jiàn)病醫(yī)師診療培訓(xùn)；提升罕見(jiàn)病家庭護(hù)理水平，為大皰性表皮松解癥患者家庭開(kāi)辦護(hù)理培訓(xùn)課程，取得良好效果；啟動(dòng)罕見(jiàn)病患者心理關(guān)愛(ài)項(xiàng)目，在資金救助、科研投入與護(hù)理培訓(xùn)的基礎(chǔ)上舉辦各類心理關(guān)愛(ài)及心理建設(shè)活動(dòng)。四是積極支持商業(yè)保險(xiǎn)為罕見(jiàn)病患者提供醫(yī)療保障。中國(guó)銀保監(jiān)會(huì)按照黨中央國(guó)務(wù)院有關(guān)要求，支持保險(xiǎn)業(yè)大力發(fā)展商業(yè)健康保險(xiǎn)，積極參與國(guó)家醫(yī)保體系建設(shè)，同時(shí)，鼓勵(lì)保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)開(kāi)發(fā)與罕見(jiàn)病相關(guān)的保險(xiǎn)產(chǎn)品，提高罕見(jiàn)病患者的健康保障水平，完善罕見(jiàn)病醫(yī)療保障體系。目前，有170多家保險(xiǎn)公司開(kāi)展健康保險(xiǎn)業(yè)務(wù)，開(kāi)發(fā)涵蓋疾病保險(xiǎn)、醫(yī)療保險(xiǎn)、護(hù)理保險(xiǎn)、失能收入損失、醫(yī)療意外保險(xiǎn)5大類、超過(guò)5000個(gè)產(chǎn)品；在疾病保險(xiǎn)方面，目前已有200多種重大疾病保險(xiǎn)產(chǎn)品將一些罕見(jiàn)病納入保障范圍之中；在醫(yī)療保險(xiǎn)方面，多數(shù)商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)產(chǎn)品將罕見(jiàn)病患者醫(yī)療費(fèi)用納入保障范圍，為罕見(jiàn)病患者提供就醫(yī)費(fèi)用保障。此外，保險(xiǎn)業(yè)積極承辦城鄉(xiāng)居民大病保險(xiǎn)，緩解包括因罕見(jiàn)病治療費(fèi)用導(dǎo)致的“因病致貧”“因病返貧”現(xiàn)象。2020年，18家保險(xiǎn)公司在全國(guó)31個(gè)省(區(qū)、市)開(kāi)展大病保險(xiǎn)業(yè)務(wù)，承保12.22億城鄉(xiāng)居民(其中包含部分城鎮(zhèn)職工)，大病患者實(shí)際報(bào)銷比例在基本醫(yī)保的基礎(chǔ)上平均提升了10—15個(gè)百分點(diǎn)，一定程度上減輕了大病患者(包括罕見(jiàn)病患者)的就醫(yī)負(fù)擔(dān)。
二、關(guān)于所提建議的答復(fù)
二、關(guān)于所提建議的答復(fù)
（一）關(guān)于提升診療水平和藥學(xué)服務(wù)質(zhì)量。我委罕見(jiàn)病診療與保障專家委員會(huì)的建立，為罕見(jiàn)病診療與保障工作的開(kāi)展提供了技術(shù)支撐?！逗币?jiàn)病診療指南（2019年版）》的出版，對(duì)121種罕見(jiàn)病的定義、病因和流行病學(xué)、臨床表現(xiàn)、輔助檢查、診斷與鑒別診斷、治療等進(jìn)行了全方位闡述，并參考國(guó)內(nèi)外最新的單病種指南、診療規(guī)范和專家共識(shí)為每種罕見(jiàn)病附上診療流程圖，對(duì)提升我國(guó)罕見(jiàn)病規(guī)范化診療水平和藥學(xué)服務(wù)質(zhì)量，造福更多的罕見(jiàn)病患者具有重要意義。在此基礎(chǔ)上，協(xié)作網(wǎng)辦公室正逐步開(kāi)展罕見(jiàn)病診療相關(guān)培訓(xùn)。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，至2021年8月，協(xié)作網(wǎng)辦公室已經(jīng)在我國(guó)二十多個(gè)城市開(kāi)展四十余場(chǎng)培訓(xùn)，培訓(xùn)涵蓋90余種罕見(jiàn)病，超過(guò)20 000人參加培訓(xùn)。穩(wěn)步提升我國(guó)醫(yī)務(wù)工作者的罕見(jiàn)病診斷、治療、用藥水平。關(guān)于“提升藥學(xué)服務(wù)質(zhì)量”，罕見(jiàn)病的用藥具有需求量小、費(fèi)用高、替代品少等特點(diǎn)，患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)重，臨床上經(jīng)常出現(xiàn)斷供現(xiàn)象。依托罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)，我們也將積極創(chuàng)新罕見(jiàn)病藥物流通或配送方式，逐步實(shí)現(xiàn)分級(jí)診療，通過(guò)實(shí)現(xiàn)跨院、跨地域診療和用藥的院際調(diào)劑等方法，保障全國(guó)罕見(jiàn)病用藥需求。
（二）關(guān)于提高罕見(jiàn)病藥物的可及性。為支持制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，降低患者用藥成本，提高罕見(jiàn)病藥物的可及性，我國(guó)在增值稅、罕見(jiàn)病藥品進(jìn)口環(huán)節(jié)增值稅、小微企業(yè)申請(qǐng)創(chuàng)新藥注冊(cè)、支持科技創(chuàng)新、鼓勵(lì)企業(yè)加大研發(fā)投入等方面出臺(tái)一系列優(yōu)惠政策。一般納稅人生產(chǎn)銷售和批發(fā)、零售罕見(jiàn)病藥品，可選擇按照簡(jiǎn)易辦法依照3%征收率計(jì)算繳納增值稅；對(duì)進(jìn)口罕見(jiàn)病藥品，減按3%征收進(jìn)口環(huán)節(jié)增值稅；小微企業(yè)申請(qǐng)創(chuàng)新藥注冊(cè)，符合規(guī)定條件的，免收新藥注冊(cè)費(fèi)；對(duì)經(jīng)認(rèn)定的高新技術(shù)企業(yè)享受15%企業(yè)所得稅優(yōu)惠稅率；企業(yè)研發(fā)費(fèi)用可按75%稅前加計(jì)扣除等。上述政策優(yōu)惠力度較大，有效地推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)等工作，有效提高罕見(jiàn)病藥物的可及性。
（三）關(guān)于創(chuàng)新罕見(jiàn)病診療和用藥支付方式。受限于經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展水平，我國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病的診療和用藥保障仍處于起步階段，尚未擁有相對(duì)獨(dú)立、專門、差異化的保障制度。你界別提到的“要積極探索‘基本醫(yī)療保險(xiǎn)+多層次保障’的多渠道支付模式，形成多方籌資的體系”，對(duì)于提高罕見(jiàn)病患者診療和用藥的可支付性有非常重要的指導(dǎo)意義。目前各地積極探索罕見(jiàn)病的多層次保障體系建設(shè)，通過(guò)大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助、財(cái)政專項(xiàng)等方式緩解本地區(qū)內(nèi)特殊罕見(jiàn)病患者高額醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)。全國(guó)約有20余個(gè)省份結(jié)合當(dāng)?shù)鼗颊呋疾∏闆r、財(cái)政和醫(yī)?；鸪惺苣芰Φ葘?shí)際情況對(duì)罕見(jiàn)病醫(yī)療和社會(huì)保障制度進(jìn)行探索，并形成具有各自特點(diǎn)的創(chuàng)新罕見(jiàn)病診療和用藥保障模式。
（四）關(guān)于搭建“醫(yī)—藥—患”三者聯(lián)動(dòng)的信息平臺(tái)。??2019年2月，為加強(qiáng)我國(guó)罕見(jiàn)病管理，提高罕見(jiàn)病診療水平，我委印發(fā)《關(guān)于建立全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)的通知》，在全國(guó)范圍內(nèi)遴選324家具備罕見(jiàn)病診療能力的醫(yī)院組建了全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)。2019年11月，我委建立開(kāi)發(fā)的中國(guó)罕見(jiàn)病診療服務(wù)信息系統(tǒng)正式投入使用，全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)的324家醫(yī)院開(kāi)始使用該系統(tǒng)進(jìn)行罕見(jiàn)病病例登記工作。截至目前，該系統(tǒng)已采集約50萬(wàn)例罕見(jiàn)病患者信息。這些信息對(duì)于逐步摸清我國(guó)罕見(jiàn)病患者數(shù)量及分布情況、診療瓶頸、疾病負(fù)擔(dān)和面臨困境等情況具有重要意義，對(duì)政府部門制定更加科學(xué)合理的國(guó)家罕見(jiàn)病戰(zhàn)略計(jì)劃具有重要指導(dǎo)價(jià)值。
（五）關(guān)于完善罕見(jiàn)病相關(guān)的政策法規(guī)，關(guān)注兒童及青少年罕見(jiàn)病患者的受教育問(wèn)題等。教育部認(rèn)真貫徹落實(shí)黨中央、國(guó)務(wù)院決策部署，會(huì)同相關(guān)部門推動(dòng)各地以實(shí)施兩期特殊教育提升計(jì)劃為抓手，采取切實(shí)舉措加快推進(jìn)特殊教育改革發(fā)展。一是完善政策法規(guī)，保障教育權(quán)利。二是落實(shí)“一人一案”，做好精準(zhǔn)安置。三是加大傾斜力度，提高資助水平。自2016年起，將特殊教育學(xué)校和隨班就讀殘疾學(xué)生生均公用經(jīng)費(fèi)標(biāo)準(zhǔn)提高到6000元，達(dá)到普通學(xué)生的6—8倍。推動(dòng)有條件的地區(qū)根據(jù)學(xué)校招收重度、多重殘疾學(xué)生的比例，適當(dāng)增加年度預(yù)算。針對(duì)殘疾學(xué)生特殊需要，提高補(bǔ)助水平，擴(kuò)大補(bǔ)助范圍，實(shí)行家庭經(jīng)濟(jì)困難殘疾兒童義務(wù)教育、高中階段12年免費(fèi)教育，學(xué)前教育和高等教育階段優(yōu)先資助殘疾學(xué)生。因病致殘罕見(jiàn)病患兒依照規(guī)定均享受相關(guān)政策。
三、 下一步工作目標(biāo)和計(jì)劃
我委將積極會(huì)同有關(guān)部門，全面加強(qiáng)罕見(jiàn)病診療相關(guān)培訓(xùn)，穩(wěn)步提升我國(guó)醫(yī)務(wù)工作者的診斷、治療能力，提高藥學(xué)服務(wù)水平。積極配合藥監(jiān)等部門將建立罕見(jiàn)病用藥掛網(wǎng)綠色通道，方便罕見(jiàn)病用藥掛網(wǎng)采購(gòu)，依托采購(gòu)平臺(tái)加強(qiáng)供需對(duì)接、最大限度減少罕見(jiàn)病用藥短缺問(wèn)題。會(huì)同相關(guān)部門，積極探索罕見(jiàn)病多層次醫(yī)療保障體系、多渠道支付模式，提高罕見(jiàn)病患者診療和用藥的可支付性。教育部將會(huì)同有關(guān)部門認(rèn)真編制并實(shí)施第三期特殊教育提升計(jì)劃，采取有力措施不斷完善特殊教育保障機(jī)制，努力為殘疾兒童提供公平而有質(zhì)量的教育。銀保監(jiān)會(huì)將繼續(xù)配合國(guó)家醫(yī)保局等部門，按照《關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見(jiàn)》要求，加強(qiáng)頂層制度設(shè)計(jì)和政策引導(dǎo)，充分吸收代表建議，引導(dǎo)保險(xiǎn)業(yè)完善罕見(jiàn)病醫(yī)療支付機(jī)制，擴(kuò)大健康保險(xiǎn)覆蓋面，創(chuàng)新健康保險(xiǎn)產(chǎn)品，將更多的罕見(jiàn)病病種和治療藥品納入保障范圍，切實(shí)提高罕見(jiàn)病患者醫(yī)療保障水平，更好服務(wù)國(guó)家醫(yī)療保障體系建設(shè)和健康中國(guó)戰(zhàn)略。
感謝你界別對(duì)衛(wèi)生健康工作的關(guān)心和支持。
國(guó)家衛(wèi)生健康委
2021年9月10日
