發(fā)文機關(guān)國家藥品監(jiān)督管理局
發(fā)文日期2020年09月15日
時效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號國藥監(jiān)提函〔2020〕25號
施行日期2020年09月15日
效力級別部門規(guī)范性文件
韓清華委員：
您提出的《關(guān)于盡快出臺罕見病患者組織參與藥物研發(fā)相關(guān)制度的提案》收悉，現(xiàn)我局結(jié)合工作職能，對有關(guān)提案內(nèi)容答復(fù)如下：
2015年國務(wù)院印發(fā)《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》，2017年中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，5年來，原食藥監(jiān)總局、國家藥監(jiān)局堅決貫徹落實黨中央、國務(wù)院部署，以鼓勵創(chuàng)新為核心，實施了藥物臨床試驗機構(gòu)備案管理制度、優(yōu)先審評審批制度等一系列改革措施，為罕見病用藥等創(chuàng)新藥的審批上市提供了政策支持。
一是藥品上市注冊程序不斷完善。國家藥監(jiān)局建立藥品加快上市注冊制度，支持以臨床價值為導(dǎo)向的藥物創(chuàng)新。對符合條件的藥品注冊申請，申請人可以申請適用突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評審批及特別審批程序。在藥品研制和注冊過程中，藥品監(jiān)督管理部門及其專業(yè)技術(shù)機構(gòu)給予必要的技術(shù)指導(dǎo)、溝通交流、優(yōu)先配置資源、縮短審評時限等政策和技術(shù)支持，全面加快罕見病用藥等創(chuàng)新藥的審批上市。
二是臨床急需用藥可及性更有保障。藥品審評審批速度明顯加快，在充分溝通交流和保障審評質(zhì)量的基礎(chǔ)上，臨床試驗申請審批平均用時縮短至50日，優(yōu)先審評平均審評時長縮短至6個月，罕見病用藥、抗癌藥等臨床急需藥品承諾在3個月和6個月內(nèi)審結(jié)，進一步提高了臨床用藥可及性。
三是審評能力水平顯著提高。以適應(yīng)癥團隊建設(shè)及項目管理為中心，優(yōu)先審評、溝通交流、專家咨詢委員會及信息公開相互銜接的審評機制逐步完成；以審評為主導(dǎo)、檢查檢驗為支撐的技術(shù)審評體系日臻完善，借鑒國際經(jīng)驗，將審評與核查、檢驗由“串聯(lián)”開展優(yōu)化為各環(huán)節(jié)“并聯(lián)”進行；集中受理制度進一步提升了藥品注冊申請質(zhì)量；更加科學(xué)、嚴(yán)謹(jǐn)、規(guī)范的機制體制有效保障了藥品審評工作的快速、高效，逐步展現(xiàn)了我國藥品技術(shù)審評的自信、自立和自強。多個省份已逐步建立職業(yè)化檢查員隊伍，檢查設(shè)備進一步升級，有效的支撐和保障了監(jiān)督檢查的順利開展，進一步保障我國上市藥品質(zhì)量。
下一步國家藥監(jiān)局將繼續(xù)以習(xí)近平新時代中國特色社會主義思想為統(tǒng)領(lǐng)，以全面落實《藥品管理法》《藥品注冊管理辦法》為重點，繼續(xù)深化藥品審評審批制度改革。完善細節(jié)，進一步鞏固藥品改革成效；狠抓落實，持續(xù)推進各項改革有序進展；強化協(xié)作，積極配合醫(yī)保部門完善醫(yī)保政策，支持新藥臨床應(yīng)用，全力保障我國罕見病用藥等創(chuàng)新藥的審批上市，助推我國藥品高質(zhì)量發(fā)展。
感謝您對藥品安全監(jiān)管工作的關(guān)心和支持。
國家藥監(jiān)局
2020年9月15日
