發(fā)文機關國家藥品監(jiān)督管理局
發(fā)文日期2023年07月26日
時效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號國藥監(jiān)提函〔2023〕19號
施行日期2023年07月26日
效力級別部門規(guī)范性文件
張懿宸委員：
您提出的《關于推動兒童藥高質(zhì)量發(fā)展的提案》收悉，現(xiàn)會同國家衛(wèi)生健康委答復如下：
一、 建立兒童用藥審評審批體系及完善技術指導原則
2019年新修訂《藥品管理法》專門設置了鼓勵兒童藥研發(fā)的條款：國家采取有效措施，鼓勵兒童用藥品的研制和創(chuàng)新，支持開發(fā)符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格，對兒童用藥品予以優(yōu)先審評審批。2020年7月修訂實施的《藥品注冊管理辦法》加快上市注冊程序中設立優(yōu)先審評通道，將具有明顯臨床價值的、符合兒童生理特征的兒童用新品種、劑型和規(guī)格的藥品納入到優(yōu)先審評審批程序。為解決企業(yè)開展兒童用藥研發(fā)痛點難點問題，國家藥監(jiān)局建立了包括真實世界數(shù)據(jù)支持等指導原則在內(nèi)的兒童用藥研發(fā)審評證據(jù)體系，發(fā)布了《兒童用藥（化學藥品）藥學開發(fā)指導原則（試行）》、《真實世界研究支持兒童用藥物研發(fā)與審評的技術指導原則（試行）》等多項兒童用藥專項指導原則，完善了兒童用藥臨床試驗和安全性評價標準，為研發(fā)和審評提供了重要技術支持與審評依據(jù)，激發(fā)了企業(yè)研發(fā)活力。
二、 加快臨床急需兒童用藥上市
為加快境外已上市藥品進入中國，滿足我國臨床需求，國家藥監(jiān)局會同國家衛(wèi)生健康委組織專家遴選并發(fā)布臨床急需境外新藥品種目錄，對于納入品種加大服務指導力度，動員企業(yè)來我國提出申報，對申報品種建立專門通道開展審評，共發(fā)布三批臨床急需境外新藥品種目錄。目前已有用于治療5q脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液，治療法布雷病的阿加糖酶 α 注射用濃溶液、治療春季角膜結(jié)膜炎的環(huán)孢素滴眼液（III）等18個兒童用藥獲批上市，此類藥品的加快上市為提高患兒生存率和生活質(zhì)量帶來了新的希望。
三、 以臨床需求為導向，加強與臨床機構(gòu)和企業(yè)合作
為切實了解兒童用藥臨床需求，國家藥監(jiān)局各單位加強與各有關部門、國家兒童醫(yī)學中心及產(chǎn)業(yè)界在兒童藥物研發(fā)領域的合作，召開兒童藥物研發(fā)相關政策及技術指導原則研討會，作為指導單位派員參與中國兒童藥物研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化聯(lián)盟相關研討，赴有關企業(yè)開展實地調(diào)研，進一步對接臨床需求，針對企業(yè)研發(fā)中的實際困難予以指導。
針對臨床機構(gòu)反映的兒童患者超說明書使用藥品問題，國家藥監(jiān)局設立“中國兒童說明書規(guī)范化項目”，開展已上市藥品說明書中兒童用藥信息的規(guī)范化增補工作。目前已公布兩批修訂說明書的品種名單，對已上市藥品說明書增加兒童用藥信息，共涉及8個品種。同時，為完善藥品說明書兒童用藥信息，提升兒童安全用藥水平，2023年5月31日，國家藥監(jiān)局發(fā)布了《已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作程序（試行）》的公告。
四、 推動我國兒童用藥保障體系不斷完善
一是不斷健全法律制度和政策體系。在2014年出臺《關于保障兒童用藥的若干意見》一攬子政策的基礎上，推動在《基本醫(yī)療衛(wèi)生和健康促進法》和《藥品管理法》中提出支持兒童用藥的研制和創(chuàng)新。二是制定發(fā)布三批《鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》。2016年以來，先后發(fā)布三批含105個藥品的《鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》，聚焦兒科臨床用藥實際需求，引導企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)。目前三批清單已有22個藥品獲批上市。三是積極推動兒童藥品產(chǎn)業(yè)發(fā)展。2020年，國家衛(wèi)生健康委積極與工業(yè)與信息化部協(xié)同，共同推進組建了“中國兒童藥物研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化聯(lián)盟”，集中醫(yī)藥行業(yè)優(yōu)勢資源，統(tǒng)籌研發(fā)、生產(chǎn)和臨床需求，推動多學科、跨領域合作，促進兒童用藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。四是多措并舉保障兒童藥品供應。優(yōu)化調(diào)整《國家基本藥品目錄》，更加聚集兒童等特殊人群用藥，現(xiàn)行的《國家基本藥物目錄（2018年版）》單列兒科用藥類別，優(yōu)先保障供應。牽頭制定的國家短缺藥品清單和臨床必需易短缺藥品重點監(jiān)測清單，積極做好地高辛口服溶液等兒童臨床急需藥品供應。放寬醫(yī)療機構(gòu)兒童用藥可不受“一品兩規(guī)”和藥品總品種數(shù)限制，進一步拓寬兒童用藥范圍。五是強化臨床合理使用和用藥指導。印發(fā)《進一步加強兒童臨床用藥管理工作的通知》，明確醫(yī)療機構(gòu)要圍繞用藥中、用藥后的常見問題，加強對兒童家長的指導和教育。醫(yī)療機構(gòu)綜合利用手機APP、微信公眾號、健康教育單等多種方式，開展兒童臨床合理用藥宣傳和兒童疾病預防保健等相關健康教育活動。印發(fā)《3歲以下嬰幼兒健康養(yǎng)育照護指南（試行）》，強調(diào)養(yǎng)育人隨時排查和清除嬰幼兒活動區(qū)域內(nèi)不安全藥物、化學品等隱患，預防嬰幼兒傷害發(fā)生。六是規(guī)范開展兒童藥品臨床綜合評價。組織制定并發(fā)布《兒童藥品臨床綜合評價技術指南》，指導國家兒童醫(yī)學中心開展兒童川崎病、白血病等六個領域兒童用藥臨床綜合評價研究，推動將評價結(jié)果用于醫(yī)療機構(gòu)兒童用藥目錄遴選、促進合理用藥、推動醫(yī)學服務水平等。
下一步，國家藥監(jiān)局將繼續(xù)認真貫徹落實國務院常務會議精神，堅持以人民為中心的發(fā)展思想，在保障獲批藥品安全、有效、質(zhì)量可控基礎上，加快兒童用藥審評審批。國家衛(wèi)生健康委將以保障兒童為中心，協(xié)同相關部門，切實推動兒童用藥保障再上新臺階。一是研究制定第四批《鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》，納入更多符合條件的適宜兒童使用的藥品品種、劑型、規(guī)格，進一步引導企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)。二是以提升兒童藥創(chuàng)新藥能力、滿足臨床需求為主線，集中優(yōu)勢科研力量，推動科研成果在兒童健康領域的轉(zhuǎn)化和應用。三是落實《進一步加強兒童臨床用藥管理工作的通知》，進一步加強兒童臨床用藥管理，促進兒童藥安全。四是加強兒童藥品使用檢測，推動兒童藥品臨床綜合評價規(guī)范開展，促進評價結(jié)果轉(zhuǎn)化。五是強化3歲以下嬰幼兒健康養(yǎng)育照護咨詢指導服務，增強嬰幼兒養(yǎng)育人養(yǎng)育照護知識和技能，加強嬰幼兒養(yǎng)育照護和健康管理。
國家藥監(jiān)局
2023年7月26日
