發(fā)文機(jī)關(guān)國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)
發(fā)文日期2023年07月13日
時(shí)效性現(xiàn)行有效
施行日期2023年07月13日
效力級(jí)別部門(mén)規(guī)范性文件
委員您好：
您提出的《關(guān)于建立中國(guó)式罕見(jiàn)病保障制度的提案》收悉，經(jīng)商工業(yè)和信息化部、國(guó)家醫(yī)保局、國(guó)家中醫(yī)藥局，現(xiàn)答復(fù)如下：
一、 工作現(xiàn)狀和進(jìn)展情況
近年來(lái)，為加強(qiáng)我國(guó)罕見(jiàn)病管理，提高罕見(jiàn)病診療能力，我委開(kāi)展了一系列工作。一是聯(lián)合科技、工信、藥監(jiān)等五部門(mén)聯(lián)合發(fā)布了我國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》，為各部門(mén)制訂罕見(jiàn)病相關(guān)政策提供了重要依據(jù)。同時(shí)，印發(fā)了罕見(jiàn)病目錄制訂工作程序，明確了目錄更新原則和條件；二是制訂印發(fā)《罕見(jiàn)病診療指南》，對(duì)納入罕見(jiàn)病管理的121種疾病逐一明確診療指南，并依托行業(yè)組織開(kāi)展醫(yī)務(wù)人員培訓(xùn)，提高罕見(jiàn)病規(guī)范化診療能力；三是建立全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)，對(duì)罕見(jiàn)病患者進(jìn)行相對(duì)集中診療和雙向轉(zhuǎn)診，充分發(fā)揮優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源輻射帶動(dòng)作用；四是建立了我國(guó)罕見(jiàn)病病例信息登記制度，收集我國(guó)罕見(jiàn)病的診療、分布等信息，為制訂人群干預(yù)策略、完善診療服務(wù)體系、提高藥物可及性等提供科學(xué)依據(jù)；五是發(fā)布《中國(guó)罕見(jiàn)病防治與保障事業(yè)發(fā)展》報(bào)告，總結(jié)了近年來(lái)我國(guó)罕見(jiàn)病防治保障現(xiàn)狀，為各行各業(yè)更好地推進(jìn)罕見(jiàn)病工作提供政策參考。
二、 關(guān)于所提建議的答復(fù)
（一）關(guān)于加速罕見(jiàn)病領(lǐng)域?qū)ｍ?xiàng)立法的建議。目前，我國(guó)已有多部法律法規(guī)、部門(mén)規(guī)章對(duì)加強(qiáng)罕見(jiàn)病防治相關(guān)工作進(jìn)行了明確規(guī)定，維護(hù)罕見(jiàn)病患者的健康權(quán)益?！痘踞t(yī)療衛(wèi)生與健康促進(jìn)法》規(guī)定，支持防治罕見(jiàn)病藥品的研制、生產(chǎn)，滿足疾病防治需求。《藥品管理法》規(guī)定，國(guó)家鼓勵(lì)罕見(jiàn)病的新藥研制，對(duì)罕見(jiàn)病等疾病的新藥予以優(yōu)先審評(píng)審批?！端幤纷?cè)管理辦法》《醫(yī)療器械注冊(cè)與備案管理辦法》《體外診斷試劑注冊(cè)與備案管理辦法》規(guī)定，對(duì)診斷或者治療罕見(jiàn)病的藥品、醫(yī)療器械和體外診斷試劑，可以申請(qǐng)適用優(yōu)先注冊(cè)程序等。
我委會(huì)同相關(guān)部門(mén)研究認(rèn)為，黨中央、國(guó)務(wù)院對(duì)罕見(jiàn)病等重大疾病的防治高度重視，各有關(guān)部門(mén)認(rèn)真貫徹落實(shí)，立足職責(zé)大力推進(jìn)工作，已經(jīng)初步建立了罕見(jiàn)病預(yù)防、診療、藥物研發(fā)和費(fèi)用保障等方面的制度框架，并取得了積極成效。但是，由于罕見(jiàn)病防治工作是一項(xiàng)系統(tǒng)工程，總體來(lái)看處于初級(jí)階段，目前制定專門(mén)法律的條件尚不成熟，我們將繼續(xù)鞏固完善現(xiàn)有成果，推動(dòng)各項(xiàng)法規(guī)政策的落地實(shí)施，針對(duì)性地修訂完善政策措施，不斷加強(qiáng)罕見(jiàn)病工作制度保障。
（二）關(guān)于全國(guó)一張網(wǎng)對(duì)罕見(jiàn)病進(jìn)行規(guī)范化治療的建議。為加強(qiáng)我國(guó)罕見(jiàn)病管理，提高罕見(jiàn)病診療水平，維護(hù)罕見(jiàn)病患者健康權(quán)益，我委于2019年建立全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)。通過(guò)在全國(guó)范圍內(nèi)遴選一定數(shù)量的醫(yī)院組建罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)，建立暢通完善的協(xié)作機(jī)制。對(duì)罕見(jiàn)病患者進(jìn)行相對(duì)集中診療和雙向轉(zhuǎn)診，以充分發(fā)揮優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源輻射帶動(dòng)作用，提高我國(guó)罕見(jiàn)病綜合診療能力，逐步實(shí)現(xiàn)罕見(jiàn)病患者的規(guī)范化治療。
（三）關(guān)于提高藥物可及性，發(fā)揮博鰲樂(lè)城先行區(qū)“三同步”政策優(yōu)勢(shì)的建議。目前，國(guó)內(nèi)上市的75種罕見(jiàn)病用藥中已有50余種被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。同時(shí)，通過(guò)準(zhǔn)入談判，大幅降低了多種罕見(jiàn)病用藥價(jià)格，有效減輕了患者用藥負(fù)擔(dān)。據(jù)統(tǒng)計(jì)已有26種罕見(jiàn)病用藥通過(guò)談判納入了目錄。國(guó)家醫(yī)保局2022年工作方案中，增加了納入國(guó)家鼓勵(lì)仿制藥品目錄的藥品可以申報(bào)當(dāng)年醫(yī)保目錄的內(nèi)容，進(jìn)一步拓寬了罕見(jiàn)病用藥的準(zhǔn)入范圍。同時(shí)，工信部會(huì)同我委、國(guó)家醫(yī)保局、國(guó)家藥監(jiān)局聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于加強(qiáng)短缺藥品和國(guó)家組織藥品集中采購(gòu)中選藥品生產(chǎn)儲(chǔ)備監(jiān)測(cè)工作的通知》。2019年9月國(guó)家發(fā)展改革委、我委、國(guó)家中醫(yī)藥局、國(guó)家藥監(jiān)局聯(lián)合印發(fā)的《關(guān)于支持建設(shè)博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)的實(shí)施方案》，涉及多種特許醫(yī)療政策。此外，2021年12月工信部會(huì)同我委等9部門(mén)聯(lián)合印發(fā)《“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》，明確將罕見(jiàn)病用藥產(chǎn)業(yè)化發(fā)展列為重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域，強(qiáng)化政策協(xié)同，加大項(xiàng)目支持力度。
（四）關(guān)于以專項(xiàng)醫(yī)療保障基金為重點(diǎn)提高可負(fù)擔(dān)性的建議。2020年醫(yī)保目錄調(diào)整中，有7種罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保目錄，不斷擴(kuò)大申報(bào)范圍。2018年國(guó)家醫(yī)保局完善準(zhǔn)入談判機(jī)制，談判納入的26種罕見(jiàn)病用藥價(jià)格大幅降低，平均降幅超50%。通過(guò)談判降價(jià)和醫(yī)保報(bào)銷，罕見(jiàn)病患者費(fèi)用負(fù)擔(dān)大幅減輕。同時(shí)，一些地方通過(guò)慈善、商業(yè)保險(xiǎn)等渠道，進(jìn)一步減輕罕見(jiàn)病患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，取得了較好成效。
三、 下一步工作目標(biāo)和計(jì)劃
下一步，我委將著力健全罕見(jiàn)病管理制度。一是強(qiáng)化罕見(jiàn)病診療管理制度。根據(jù)《罕見(jiàn)病目錄制訂工作程序》，盡快更新發(fā)布第二批罕見(jiàn)病目錄，逐個(gè)病種制訂診療指南；二是加強(qiáng)罕見(jiàn)病協(xié)作網(wǎng)的建設(shè)管理，完善診療管理，發(fā)揮高水平醫(yī)院的輻射帶動(dòng)作用；三是積極配合有關(guān)部門(mén)，完善罕見(jiàn)病防治與保障等相關(guān)管理政策。
感謝您對(duì)衛(wèi)生健康工作的關(guān)心和支持。
國(guó)家衛(wèi)生健康委
2023年7月13日
