發(fā)文機關國家藥品監(jiān)督管理局
發(fā)文日期2022年07月14日
時效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號國藥監(jiān)提函〔2022〕16號
施行日期2022年07月14日
效力級別部門規(guī)范性文件
農(nóng)工黨中央：
《關于盡快制定我國兒童用藥分劑量管理辦法的提案》收悉，現(xiàn)會同國家衛(wèi)生健康委和國家醫(yī)療保障局答復如下：
一、 關于兒童用藥醫(yī)保準入和集中采購
國家醫(yī)保部門高度重視兒童用藥保障工作。一是及時將符合條件的兒童藥納入醫(yī)保藥品目錄。為適應兒科臨床診療水平的提升和參?；颊哂盟幮枨蟮淖兓?，自2018年國家醫(yī)保局成立以來，連續(xù)4年開展醫(yī)保藥品目錄調(diào)整，及時將符合條件的兒童藥按程序納入醫(yī)保藥品目錄。按通用名稱計現(xiàn)行目錄內(nèi)兒童藥總數(shù)約600種，覆蓋腫瘤、抗感染、消化等多個治療領域，基本能夠滿足參保兒童的臨床用藥需求。二是持續(xù)開展藥品目錄準入談判，提高兒童用藥可及性。支持將符合條件的兒童獨家藥品納入談判范圍，阿加糖酶α、諾西那生鈉等多個兒童用藥以談判準入的方式納入醫(yī)保目錄，平均降價超50%。通過談判降價和醫(yī)保報銷，切實減輕了參保兒童的經(jīng)濟負擔。國家醫(yī)保局成立以來，積極推進藥品集中帶量采購，截至2021年底，組織開展了6批藥品集中帶量采購，平均降幅超過50%，其中也包括部分兒童用藥。
二、 關于兒童用藥分劑量
缺乏兒童適宜藥品是全球普遍情況，美國、歐洲等國家（地區(qū)）在規(guī)范兒童用藥分劑量、更好滿足兒童不同年齡段不同個體單劑量用藥需求方面的做法值得借鑒。據(jù)了解，美國、歐盟制定藥品分劑量的指導原則或規(guī)范及共識。美國還出版基于循證基礎、準確完整的臨時調(diào)配配方和信息的書籍，歐盟開展兒科口服臨時配制制劑的標準化項目，建立開放數(shù)據(jù)庫供實踐參考。歐美已上市口服液體溶媒等多種類型的臨時調(diào)配載藥介質。美國、英國、德國相繼啟動3D打印制劑的研究，開發(fā)了具有獨特劑量、形狀和口味、用藥依從性更高的個性化藥品。
三、 關于落實兒童用藥優(yōu)先審評審批
國家藥監(jiān)局全力落實兒童用藥優(yōu)先審評審批政策，在審品種設立“兒童用藥”特殊標識，優(yōu)化審評資源配置，專人對接，加快兒童用藥上市。截至2022年6月30日，國家藥監(jiān)局已完成30件兒童用藥技術審評任務，共計21個品種，包含8個優(yōu)先審評審批品種和3個《鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》品種。近年獲批的兒童用藥，如輪狀病毒疫苗、利司撲蘭口服溶液用散以及化學仿制藥尼替西農(nóng)膠囊、氨己烯酸散、咪達唑侖口服溶液等品種的上市，填補了國內(nèi)治療藥物的空白或為兒童用藥提供適宜劑型，滿足迫切的臨床需求。
此外，國家藥監(jiān)局藥品審評中心與國家兒童醫(yī)學中心簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，設立“中國兒童說明書規(guī)范化項目”，開展已上市藥品說明書中兒童用藥信息的規(guī)范化增補工作。國家藥監(jiān)局創(chuàng)新監(jiān)管手段，以兒科臨床需求為導向，在充分論證基礎上，采用前沿的研究方法，基于兒科臨床實際用藥數(shù)據(jù)，以尊重科學性確保安全性為前提合理利用真實世界證據(jù)，對已上市藥品說明書增加兒童用藥信息，指導臨床合理安全用藥。目前已公布兩批修訂說明書的品種名單，共涉及8個品種。
下一步，國家藥監(jiān)局將繼續(xù)認真貫徹落實國務院常務會議精神，堅持以人民為中心的發(fā)展思想，在保障獲批藥品安全、有效、質量可控基礎上，加快兒童用藥審評審批。國家醫(yī)療保障局將按照有關要求，完善醫(yī)保目錄動態(tài)調(diào)整機制，將符合條件的兒童用藥按程序納入醫(yī)保支付范圍，穩(wěn)步提升兒童用藥保障水平。根據(jù)兒童用藥特點，探索完善藥品集采規(guī)則，逐步將符合條件的兒童用藥納入集采范圍。為保障兒童用藥安全、有效、便利，國家衛(wèi)生健康委支持建立臨時調(diào)配制劑的行業(yè)標準和操作指南，鼓勵研發(fā)適于臨時調(diào)配的口服溶媒，將積極配合相關部門加強兒童用藥分劑量規(guī)范管理工作。
國家藥監(jiān)局
2022年7月14日
