發(fā)文機(jī)關(guān)國(guó)家醫(yī)療保障局
發(fā)文日期2021年08月30日
時(shí)效性現(xiàn)行有效
發(fā)文字號(hào)醫(yī)保函〔2021〕161號(hào)
施行日期2021年08月30日
效力級(jí)別部門規(guī)范性文件
王桂英委員：
您提出的關(guān)于進(jìn)一步完善“孤兒藥”生產(chǎn)采購(gòu)報(bào)銷有關(guān)政策的提案收悉，我們會(huì)同國(guó)家衛(wèi)生健康委、國(guó)家藥監(jiān)局等部門，進(jìn)行認(rèn)真研究，現(xiàn)答復(fù)如下：
罕見病發(fā)病率低，罕見病藥品具有需求量小、費(fèi)用高、替代品少等特點(diǎn)，也常被稱為“孤兒藥”。黨中央國(guó)務(wù)院高度重視“孤兒藥”的市場(chǎng)供應(yīng)和保障工作，在“孤兒藥”的生產(chǎn)采購(gòu)報(bào)銷環(huán)節(jié)出臺(tái)了一系列政策，取得了積極成效。
一、 關(guān)于“孤兒藥”研發(fā)生產(chǎn)
國(guó)家有關(guān)部門在“孤兒藥”研發(fā)、審批、生產(chǎn)、稅收等方面出臺(tái)了一系列支持政策。一是工業(yè)和信息化部支持罕見病藥品產(chǎn)業(yè)化發(fā)展?！夺t(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃指南》(工信部聯(lián)規(guī)〔2016〕350號(hào))明確提出加強(qiáng)罕見病藥品等臨床短缺藥物開發(fā)，工業(yè)和信息化部在相關(guān)產(chǎn)業(yè)化專項(xiàng)中也設(shè)立臨床急需罕見病新藥和首仿藥相關(guān)重點(diǎn)任務(wù)。二是國(guó)家藥監(jiān)局對(duì)罕見病藥品實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批，鼓勵(lì)罕見病藥品的研發(fā)。2016年2月，原食品藥品監(jiān)管總局發(fā)布《關(guān)于解決藥品注冊(cè)申請(qǐng)積壓實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見》(食藥監(jiān)藥化管〔2016〕19號(hào))，對(duì)包括罕見病藥品在內(nèi)的18種情形的藥品注冊(cè)申請(qǐng)實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批。2020年，新修訂的《藥品注冊(cè)管理辦法》將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評(píng)審批程序。此外，國(guó)家藥監(jiān)局還將臨床急需境外上市罕見病新藥納入專門通道加快審評(píng)，3個(gè)月內(nèi)審結(jié)，2020年新批準(zhǔn)了7個(gè)罕見病藥品。三是國(guó)家衛(wèi)生健康委不斷加強(qiáng)罕見病管理。2018年5月，國(guó)家衛(wèi)生健康委會(huì)同科技部等部門聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》，為制定罕見病相關(guān)政策提供重要依據(jù)；制定印發(fā)《罕見病診療指南》并建立全國(guó)罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，提高罕見病規(guī)范化診療能力；建立我國(guó)罕見病病例信息登記制度，收集我國(guó)罕見病的診療、分布等信息，為完善診療服務(wù)體系、提高藥物可及性等提供科學(xué)依據(jù)。四是財(cái)政部通過(guò)稅收優(yōu)惠政策鼓勵(lì)罕見病制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。2019年2月，財(cái)政部、海關(guān)總署、稅務(wù)總局和國(guó)家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于罕見病藥品增值稅政策的通知》，對(duì)首批21個(gè)罕見病藥品按簡(jiǎn)易辦法依照3%征收率計(jì)算繳納增值稅，2020年9月，又增加14個(gè)最新批準(zhǔn)注冊(cè)的罕見病藥品。
下一步，有關(guān)部門將持續(xù)做好罕見病藥品生產(chǎn)供應(yīng)工作。工業(yè)和信息化部在編制“十四五”醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)規(guī)劃中充分考慮罕見病藥品相關(guān)工作，通過(guò)專項(xiàng)資金支持試點(diǎn)示范等方式，鼓勵(lì)企業(yè)加強(qiáng)研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化發(fā)展。國(guó)家衛(wèi)生健康委將適時(shí)啟動(dòng)第二批罕見病目錄的遴選工作，通過(guò)罕見病病例信息登記制度逐步摸底我國(guó)罕見病患者的患病情況、診療瓶頸和疾病負(fù)擔(dān)，為政策制定提供支撐。國(guó)家藥監(jiān)局在保障獲批藥品安全、有效、質(zhì)量可控基礎(chǔ)上，加快罕見病藥品審評(píng)審批，使罕見病患者及早獲得可靠的治療和預(yù)防藥物。
二、 關(guān)于“孤兒藥”采購(gòu)機(jī)制
您提出的盡快出臺(tái)“孤兒藥”特殊采購(gòu)政策的建議，我們十分關(guān)注。《國(guó)務(wù)院辦公廳關(guān)于推動(dòng)藥品集中帶量采購(gòu)工作常態(tài)化制度化開展的意見》（國(guó)辦發(fā)〔2021〕2號(hào)），明確要求積極探索“孤兒藥”、短缺藥的適宜采購(gòu)方式，促進(jìn)供應(yīng)穩(wěn)定。2018年起，國(guó)家醫(yī)保局會(huì)同有關(guān)部門積極推進(jìn)藥品集中帶量采購(gòu)改革，成功開展了五批218個(gè)藥品集采。同時(shí)，全國(guó)所有省份均已以獨(dú)立采購(gòu)或跨省聯(lián)盟采購(gòu)的方式開展了藥品集采。在降低患者負(fù)擔(dān)的同時(shí)，促進(jìn)了風(fēng)清氣正的營(yíng)商環(huán)境和行醫(yī)環(huán)境的形成，引導(dǎo)行業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。由于“孤兒藥”多是獨(dú)家生產(chǎn)供應(yīng)，目前基于不同企業(yè)間相互競(jìng)爭(zhēng)的集中帶量采購(gòu)機(jī)制難以適用，需要探索新的采購(gòu)機(jī)制。下一步，我們將進(jìn)一步探索適合“孤兒藥”的采購(gòu)機(jī)制，依托各省采購(gòu)平臺(tái)加強(qiáng)供需對(duì)接，推動(dòng)“孤兒藥”保供穩(wěn)價(jià)。
三、 關(guān)于“孤兒藥”報(bào)銷政策
您提出的進(jìn)一步完善醫(yī)保支付政策，將更多“孤兒藥”納入國(guó)家醫(yī)保目錄范圍的建議，對(duì)我們的工作很有參考意義。國(guó)家醫(yī)保局高度重視罕見病患者的醫(yī)療保障工作，通過(guò)調(diào)整醫(yī)保目錄，實(shí)現(xiàn)了用藥保障范圍不斷擴(kuò)大和目錄結(jié)構(gòu)的優(yōu)化。目前，國(guó)內(nèi)上市的罕見病藥品中有40余種已被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。2020年，通過(guò)準(zhǔn)入談判將治療多發(fā)性硬化癥的西尼莫德，治療亨廷頓病的氘丁苯那嗪，治療肌萎縮側(cè)索硬化(ALS)的依達(dá)拉奉氯化鈉等多個(gè)罕見病藥品納入了國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，藥品價(jià)格明顯下降，罕見病患者醫(yī)療保障水平明顯提升。
下一步，我們將結(jié)合臨床治療用藥需求、醫(yī)?；I資能力等因素，將符合條件的罕見病藥品按程序納入醫(yī)保支付范圍，進(jìn)一步提升罕見病患者保障水平。
感謝您對(duì)醫(yī)療保障工作的關(guān)注，希望一如既往支持我們的工作。
國(guó)家醫(yī)療保障局
2021年8月30日
