發(fā)文機關國家衛(wèi)生健康委員會
發(fā)文日期2020年09月27日
時效性現(xiàn)行有效
施行日期2020年09月27日
效力級別部門規(guī)范性文件
農工黨中央：
你中央提出的《關于加強地中海貧血防治經(jīng)驗總結與模式推廣的提案》收悉。經(jīng)商中國紅十字總會、國家醫(yī)保局，現(xiàn)答復如下:
一、 工作現(xiàn)狀和進展情況
黨中央、國務院高度重視地中海貧血（以下簡稱地貧）防治工作，國務院領導同志多次作出重要批示，要求加強地貧防控，提高出生人口素質。衛(wèi)生健康、醫(yī)療保障等部門及紅十字會等群團組織認真貫徹落實黨中央國務院決策部署，結合各自職責精心組織、扎實工作，地貧防治工作取得積極進展和成效，出生人口素質和地貧患者保障水平不斷提高。
（一）實施國家地貧防控項目。自2012年起，我委在福建、江西、湖南、廣東、廣西、海南、重慶、四川、貴州、云南等我國10個地貧高發(fā)省份啟動實施地貧防控項目，為項目地區(qū)新婚和計劃懷孕夫婦免費提供血液學表型篩查、地貧基因檢測和產前診斷服務。項目地區(qū)累計為204萬對夫婦免費提供地貧篩查及后續(xù)基因檢測和產前診斷服務，有效減少了重型地貧兒出生。福建、江西、廣東、廣西、海南、貴州、云南7省（區(qū)）由地方財政出資，為全省所有生育夫婦免費提供地貧防控服務，已累計為2800多萬名夫婦提供地貧篩查。經(jīng)過努力，高發(fā)地區(qū)重型地貧發(fā)生情況逐步得到控制，廣東、廣西等省份胎兒水腫綜合征（重型α地貧）發(fā)生率由2006年的21.7/萬、44.7/萬分別下降至2018年的1.4/萬和2.4/萬，降幅分別達94%和95%。
（二）加強地貧防治能力建設。我委依托地貧防控項目，結合出生缺陷防治人才培訓項目，著力加強服務網(wǎng)絡建設和專業(yè)人才培養(yǎng)，不斷提升服務能力和質量。據(jù)不完全統(tǒng)計，10個地貧高發(fā)省份地貧篩查實驗室超過1000個，基因檢測實驗室270余個，產前診斷實驗室130余個，造血干細胞移植艙超過200個，承擔地貧救助任務的醫(yī)療機構達61家。我委組織開展的縣級直通車式專題培訓累計培訓管理人員和技術骨干超過1300人次。目前，全國出生缺陷防治人才培訓項目實施范圍已涵蓋10個地貧高發(fā)省份，并將地貧防治內容納入培訓計劃，加大專業(yè)技術人員培訓力度。2018-2019年中央財政累計撥付5億元專項補助資金，支持廣西加強包括造血干細胞移植艙在內的地貧防控服務體系建設，助力重癥地貧胎兒“零出生計劃”和重癥地貧患者3年救治計劃。中國紅十字總會為廣西醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院援建的2個移植艙已投入使用。
（三）提升地貧患兒保障水平。近年來，衛(wèi)生健康、醫(yī)療保障等部門及紅十字會等群團組織通過實施重大專項、強化用藥保障等方式，持續(xù)加大地貧患者保障救助水平，患病家庭就醫(yī)負擔明顯減輕。2018年我委聯(lián)合中國出生缺陷干預救助基金會在福建、廣西、海南、貴州4省（區(qū)）啟動實施地貧救助項目，超過1200名貧困地貧患兒從中受益。同期，我委還聯(lián)合中國紅十字總會、廣西壯族自治區(qū)人民政府共同組織實施“廣西重型地貧患者救治行動”，通過強化宣傳教育、健全服務體系、加強科學研究、完善救治機制等舉措，深化廣西地貧防治工作。2019年我委啟動實施農村貧困人口大病專項救治，將貧困人口中地貧患者納入救治范圍，目前已救治地貧患者超過8900人。同年，推動治療地貧的祛鐵藥“地拉羅司”納入2019年國家醫(yī)保談判準入藥品目錄，藥品價格平均下降60%，地貧患者藥品供應保障水平進一步提高。廣西、海南、重慶、貴州等?。▍^(qū)、市）將地貧納入新農合大病保障或大病救助范圍，針對地貧患者開展“靶向”救助，基本醫(yī)保、大病保險和醫(yī)療救助三重制度綜合保障的政策疊加效應日趨顯現(xiàn)。
二、 關于所提建議的答復
（一）關于堅持預防先行，開展地貧流行病學調查和篩查診斷干預。我委高度重視地貧防治宣傳教育，持續(xù)開展“世界地貧日”主題宣傳活動，編制發(fā)布地貧防治核心信息和知識要點，并在委官網(wǎng)開設宣傳教育專欄，推動宣傳教育常態(tài)化制度化。先后印發(fā)《地中海貧血防控試點項目技術服務規(guī)范（試行）》《地貧篩查實驗室、基因檢測實驗室與產前診斷中心設置和管理指南（試行）》等技術規(guī)范，地貧防治相關標準規(guī)范日益完善。近年來，廣東、廣西等地貧高發(fā)省份結合實際，將地貧納入省級出生缺陷監(jiān)測病種，動態(tài)評估地貧發(fā)生現(xiàn)狀和流行趨勢，在全省域或地貧高發(fā)地市，開展地貧流行病學調查，了解掌握轄區(qū)特定人群地貧基因攜帶狀況，為完善地貧防控政策提供依據(jù)。
（二）關于強化創(chuàng)新驅動，通過創(chuàng)建國家級地貧防治研究中心輻射帶動地貧診療水平提升?！笆濉睍r期，科技部通過國家重點研發(fā)計劃“干細胞及轉化研究”和“精準醫(yī)學研究”等重點專項，圍繞地貧防治重大需求，在基礎前沿、共性關鍵技術、應用示范等方面進行了全鏈條、一體化科技部署。2019年科技部、我委等4部門聯(lián)合認定，依托蘇州大學附屬第一醫(yī)院、北京大學人民醫(yī)院、中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院3家醫(yī)療機構成立國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學研究中心，進一步加強包括地貧在內的血液系統(tǒng)疾病臨床研究技術創(chuàng)新和成果轉化，為疾病防控提供科技手段和技術支撐。目前廣東、廣西、海南等地已將造血干細胞移植艙建設納入今后工作計劃，加大地貧造血干細胞移植能力建設。
（三）關于加強政策兜底，切實解決好重型地貧患者的醫(yī)療費用之憂。按照國務院辦公廳轉發(fā)民政部等部門《關于進一步完善醫(yī)療救助制度全面開展重特大疾病醫(yī)療救助工作意見的通知》要求，各地全面實施重特大疾病醫(yī)療救助，救助范圍覆蓋低保對象、特困人員、農村建檔立卡貧困人口、低收入家庭和因病致貧重病患者。低保、特困、建檔立卡貧困人口及低收入家庭中的地貧患者均可按規(guī)定申請獲得醫(yī)療救助。低保對象、特困人員等重點救助對象在年度救助限額內救助比例普遍達到70%以上。由中國紅十字總會發(fā)起并主管的中國紅十字基金會于2018年啟動實施“地中海貧血兒童救助項目”，重點資助0-14歲貧困家庭地貧患兒，目前已有23名患兒從中受益，撥付救助金超過192萬元。各地加大政策統(tǒng)籌和資源整合力度，支持、引導中華慈善總會、北京天使媽媽慈善基金會等慈善組織通過捐贈物資、實施專項等方式，積極參與地貧患兒救助。
（四）關于向“一帶一路”沿線國家推介中國地貧防治經(jīng)驗，助力構建健康絲綢之路。2013-2014年，我委聯(lián)合國際地貧聯(lián)盟連續(xù)兩年召開地中海貧血暨出生缺陷預防國際研討會，與來自世界衛(wèi)生組織、塞浦路斯衛(wèi)生部等“一帶一路”沿線國家和國際組織的代表交流地貧防控工作成效及經(jīng)驗，促進出生缺陷防治及地貧防控領域國際交流與合作。會議推動了我國地貧防控工作深入開展，為全球地貧防控事業(yè)貢獻了中國智慧和力量。近年來，廣西充分發(fā)揮獨特的區(qū)位優(yōu)勢，通過中國-東盟交流合作平臺和“一帶一路”合作渠道，創(chuàng)建亞洲地貧防治協(xié)作網(wǎng)，設立中國-東盟地貧防治國際培訓中心，向東盟及“一帶一路”沿線國家宣介推廣我國地貧防治經(jīng)驗模式，加強地貧防治技術交流和人才培訓，助力構建“健康絲綢之路”。
三、 下一步工作目標和計劃
下一步，我委將結合有關意見建議，積極協(xié)調相關部門，共同研究推進以下工作。一是進一步加大地貧防治投入力度，強化科技支撐和能力建設，一體推進地貧防控項目和救助項目。二是在科技計劃“十四五”接續(xù)戰(zhàn)略規(guī)劃研究中，繼續(xù)擇優(yōu)加強對脊髓性肌萎縮癥、地貧等一批臨床亟需的罕見病用藥進行支持。三是加快推進健全重特大疾病醫(yī)療保險和救助制度改革,持續(xù)完善多層次醫(yī)療保障制度體系，統(tǒng)籌加強基本醫(yī)保、大病保險、醫(yī)療救助三重制度綜合保障。四是在地貧高發(fā)省份遴選地貧綜合診療能力強、條件好的醫(yī)療機構，組建全國地貧診療協(xié)作網(wǎng)，加大造血干細胞移植艙和專業(yè)人才隊伍建設力度，健全地貧患者集中診療和雙向轉診制度。五是積極對接“一帶一路”國家戰(zhàn)略，聚焦出生缺陷防治及地貧防控，總結推廣我國地貧防控經(jīng)驗成效和有效模式，積極參與全球衛(wèi)生治理，深化國際衛(wèi)生交流與合作。
感謝你中央對衛(wèi)生健康工作的關心和支持。
國家衛(wèi)生健康委
2020年9月27日
